Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток.
Учёные на страже генома
Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением. В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. – Да, редактирование генома эмбриона не запрещено до старта беременности. Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети.
Международный форум по редактированию генома пройдет в России
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. |
| Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ | Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека. |
| К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности | Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. |
| ИИ могут задействовать в изменении генома человека - Pro город будущего | Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН нашли способ модифицировать систему редактирования генома для повышения эффективности распознавания нужной мишени и снижения воздействия на нецелевую ДНК. |
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. В начале 2013 г. Исследователи из Университета Висконсин-Мэдисон и их коллеги из Калифорнийского университета в Сан-Франциско применили инструмент редактирования генов для изучения, какие гены затрагивают конкретные антибиотики. Они планируют лучше понять существующие антибиотики или разработать новые. Резистентность болезнетворных патогенов к существующим антибиотикам является растущей проблемой, которая по оценкам может поставить под угрозу миллионы жизней. В конце 2018 г.
При помощи нового метода возможно с большей точностью вырезать гены, что поможет избежать опасного воздействия на РНК. По словам ученых, ABE F148A можно использовать для лечения тяжелых редких заболеваний, таких как талассемия, дегенерация желтого пятна и наследственная глухота.
К сожалению, несмотря на огромное количество исследовательских работ в этой области, для многих пациентов такое лечение остается недоступным: безопасность метода оставляет желать лучшего, изменение в генетическом материале часто влечет за собой нежелательные последствия. CRISPR — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий. Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. В начале 2013 г.
Об этом сообщают «Известия». Свою технологию специалисты планируют использовать для создания противовирусного препарата нового поколения.
Лауреаты показали, что белком можно управлять и подсовывать ему ДНК растений и животных. Достаточно снабдить его молекулой-образцом. Белок начнет измельчать нужный участок, независимо от того, кому тот принадлежит. Более того, технология позволяет не только удалять гены, но и вставлять на их место новые, исправленные в лаборатории. Метод позволил заменять гены в течение нескольких дней. Генетики смогут использовать «редактор» при лечении наследственных заболеваний и онкологии. Например, он позволит вырезать гены, связанные с раком молочной железы и яичников. Также возможно удалить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию. В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ.
Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток
Новости Интерфакс. Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может. В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта.
Международный форум по редактированию генома пройдет в России
| ИИ могут задействовать в изменении генома человека - Pro город будущего | Геном болезнетворной бактерии улучшит технику редактирования ДНК читайте также. Эта проблема была просто мысленным экспериментом до 2018 года, когда Хе Цзянькуй, биофизик из Китая, отредактировал ген в человеческих эмбрионах, чтобы придать им устойчивость к ВИЧ. |
| В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат | Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. |
| Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR | Канал Наука | Дзен | Затем было проведено редактирование генома, которое обеспечило экспрессию исправленного гена на уровне 30%. |
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
говорится в сообщении. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома. Если кратко: мы сравниваем исходный геном доноров гамет с геномом редактированного эмбриона с использованием специального биоинформатического подхода. Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека. В последние годы геномное редактирование широко обсуждается в обществе из-за создания революционной технологии CRISPR/Cas9, позволяющей довольно просто менять ДНК. Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами.
Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
| К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности | Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. |
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. |
| ИИ могут задействовать в изменении генома человека | Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе. |
| Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров | Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. |
Новости по теме: редактирование генома
Редакторы генов, основанные на технологию CRISPR и полученные из микробов, хоть и являются важным и незаменимым инструментом, часто демонстрируют значительные функциональные недостатки, особенно при переносе в чужеродную среду, например в клетки человека. Компания Profluent считает, что основанный на AI-технологиях генный редактор OpenCRISPR представляет собой мощную альтернативу, которая позволит обойти различные ограничения и даст возможность создавать оптимальные свойства. Используя большие языковые модели LLM , обученные работе с биологическим разнообразием, мы демонстрируем успешное и максимально точное редактирование генома человека с помощью программируемого редактора генов, разработанного с использованием искусственного интеллекта. Это удалось благодаря систематическому анализу 26 терабаз собранных геномов и метагеномов. С помощью AI появилась возможность генерировать в 4,8 раза больше белковых кластеров, чем существует в природе. Некоторые из созданных с помощью искусственного интеллекта редакторов генов демонстрируют сравнимую или улучшенную активность.
Компания выложила OpenCRISPR-1 в открытый доступ, чтобы способствовать развитию технологии и её использованию в научных исследованиях и коммерческих проектах.
Как поясняют сами сотрудники института, чтобы исправлять ошибки в геноме, «ножницы» нужно вовремя «включать» и «выключать», и вторая задача наконец решена. Эта разработка будет важна для ситуаций, когда нужно редактировать отдельные молекулы ДНК в организме, и поможет в дальнейшем создавать лекарства от некоторых наследственных заболеваний.
Эрнста создали первого в мире клонированного гибридного ягненка, у которого есть гены диких животных горного дикого барана. А в 2023 году клонированная корова — плод труда ученых того же исследовательского центра — впервые принесла потомство. Более того, мы видим повышенный интерес фарминдустрии к отечественным разработкам.
У нас есть сильные коллективы, уверенно владеющие генетическими технологиями и участвующие в популяризации знаний об этих технологиях в Российском научном обществе». Ученый также полагает, что у российских исследователей сейчас есть практически все, чтобы провести нужные эксперименты по редактированию генов, ответить на научные, медицинские и практические вопросы, ради которых и затевалось это редактирование, а также сообщить о полученных результатах в престижных зарубежных журналах. Это генетический анализ и секвенирование определение аминокислотной или нуклеотидной последовательности белков, ДНК и РНК , генетическое тестирование и диагностика, а также генетическое редактирование.
Последнее связано как раз с технологией «молекулярных ножниц». Развитие CRISPR-Cas9 важно для прогресса в биотехнологии и фармацевтике, потому что «молекулярные ножницы» позволяют изменять гены in vivo то есть молекулы редактирования вводятся сразу в пациента с максимальной точностью, простотой и при этом низкими затратами относительно, например, ZFN — другой технологии редактирования генов. По мнению аналитиков, CRISPR-Cas9 можно использовать в разработке новых лекарств, сельскохозяйственных продуктов и генетически модифицированных организмов, для борьбы с болезнями и вредителями.
Более того, новый метод может изменить лечение наследуемых генетических заболеваний. Именно в понимании наследственных болезней, которые раньше считались неизлечимыми, исследователи CRISPR-Cas9 продвинулись сильнее всего. По словам биолога Федора Урнова, первый этап редактирования теперь доступен даже старшеклассникам.
Поэтому работа с этим инструментом легче и быстрее. За 10 лет ученым всего мира удалось сделать немало с «молекулярными ножницами». К концу 2022 года пройдена первая фаза испытаний безопасной клеточной терапии рака: результаты опубликованы в Nature.
Новый инструмент может быть полезен для замены дефектного гена, отвечающего за развитие кистозного фиброза, и для лечения заболеваний крови, связанных с мутациями: например, гемофилии. В частности, здесь выделяется Intellia Therapeutics: в 2021 году компания предоставила клинические данные, показавшие безопасность и эффективность «молекулярных ножниц» в терапии амилоидоза ATTR — редкого смертельного заболевания, при котором печень вырабатывает аномальные белки TTR. Они накапливаются в организме и вызывают осложнения.
В Intellia на базе «молекулярных ножниц» создали лекарство NTLA-2001, которое инактивирует ген TTR в печени и препятствует выработке аномального белка. Сначала NTLA-2001 изучали на пациентах с полинейропатией. В 2022 году его также проверили у людей с ATTR с кардиомиопатией.
Результаты исследования могут повлиять на возможность получения разрешения применять технологию на людях. Химики и молекулярные биологи предложили модифицировать эту систему, чтобы избежать ошибок при геномном редактировании. Это позволило сделать метод еще более направленным на конкретную мишень», — рассказала Новопашина. Она добавила, что эффективность модификаций уже подтверждена инвитро.
Парадоксально, но учёным я стала практически тогда же, когда ушла из науки. Не окончив аспирантуру в Институте биоорганической химии, я устроилась работать в частную компанию "Марлин Биотех".
Эту компанию основали родители ребёнка с миодистрофией Дюшенна - генетическим заболеванием, вызывающим поначалу слабость мышц, затем поражение сердца и смерть к 20-30 годам. Именно работая в этой компании, я заинтересовалась генной терапией. Мы сотрудничали с Институтом биологии гена, и в конце 2018 года это сотрудничество привело к образованию новой лаборатории, в которую я с радостью пошла. Удачное получилось возвращение в науку - на этот раз я занимаюсь темой, которая мне интересна и близка. Мы изучаем миодистрофию Дюшенна. Это заболевание развивается из-за мутаций в гене одного из белков мышечных волокон - дистрофина.
Генетическая поломка приводит к тому, что мышцы перестают нормально работать. Первое, что мы сделали, - создали модель заболевания на мышах. Встал вопрос: а как это лечить? Какой механизм выбрать? Сейчас болезнь является неизлечимой, а существующие методы вроде приёма кортикостероидов лишь ненадолго задерживают её развитие. Введение нашего препарата приводило к образованию функционального белка дистрофина.
Эту генную терапию можно было бы применить на человеке - и мы бы справились с заболеванием, которое считается неизлечимым. Наверное, сыграла роль и популярность метода. Сейчас мы не можем провести генное редактирование на человеке in vivo, то есть ввести препарат живому человеку. Разрешены только эксперименты ex vivo - вне живого. Можно взять у человека клетки, отредактировать их и пересадить обратно. Так, например, уже лечат рак, анемию, синдром Хантера.
Миодистрофию Дюшенна тоже можно лечить ex vivo - редактировать геном предшественников мышечных клеток и вводить их обратно пациенту. Но когда технология докажет свою безопасность, было бы здорово менять гены не порциями по клеткам, а во всём организме. Ведь нарушения происходят во всех мышцах тела - не только в тех, с помощью которых мы бегаем и прыгаем, но и в сердце, в диафрагме. Когда ставишь эксперимент, то ожидаешь увидеть один результат или другой. А получаешь нередко третий. Поэтому со студенческих времён одна из моих любимых шуток - это "Вывод эксперимента: эксперимент надо повторить".
Вирусный вектор Чтобы доставить новую ДНК в клетки, учёные используют особые конструкции - векторы. Чаще всего это молекула ДНК, замкнутая в кольцо, которая несёт нужные гены. Клетка хозяина подвох не замечает и считывает гены вируса как свои.
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
говорится в сообщении. Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома.