«Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. © Fotolia/ Dan Race Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами.
СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- Подписка на дайджест
- К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности // Новости НТВ
- Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
- В России пройдет международный научный форум по редактированию генома
- В Китае создан инструмент генного редактирования, не использующий CRISPR
- Международный форум по редактированию генома пройдет в России
Учёные на страже генома
Эту систему можно гибко настраивать, чтобы нацеливать на любые основания ДНК и, следовательно, использовать для выполнения разрезов в любых участках ДНК. Исследователи изучили потенциальное терапевтическое использование этого инструмента при генетических заболеваниях, которые невозможно вылечить с помощью стандартной системы CRISPR. В доклинических испытаниях они показали, что система с SpRyc может воздействовать, например, на генетические нарушения, связанные с синдромом Ретта и болезнью Хантингтона — неврологическими заболеваниями, которые ускользали от традиционной инженерии.
Ожидается, что в течение десятилетия объем рынка достигнет сотен миллиардов долларов, что откроет новые возможности для медицины и биотехнологий и позволит создать новое поколение персонализированных лекарств, например, от рака и редких заболеваний. Однако развитие этой медицинской технологии сопряжено не только с этическими вопросами, но и с рисками для безопасности», — пишут парламентарии.
При этом они отмечают, что США уже принимают законодательные меры, чтобы препятствовать передаче генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия».
Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах. Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием.
Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им. Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии.
В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова.
Согласно статье, эти проблемы можно решить с помощью «точного преобразования оснований» с использованием одноцепочечного редактора, такого как CyDENT. Что касается хлоропласта, где происходит фотосинтез, многие белки, закодированные в его геноме, связаны с эффективностью преобразования солнечного света в энергию. Поэтому инженерные культуры для лучшего преобразования энергии могут давать лучшие урожаи, если их геном правильно подредактировать. Однако дальнейшее изучение и развитие этой технологии может быть остановлено, если биотех-сектор Китая станет следующей целью санкций со стороны США. В марте три подразделения китайской фирмы BGI Group, занимающейся исследованием генома, уже были добавлены в список организаций, чей доступ к американским технологиям ограничен по соображениям прав человека. Министерство торговли заявило, что они потенциально способствуют слежке. Сейчас усиливаются опасения, что углубляющийся кризис в отношениях США и Китая приведет к новому витку санкционной войны и под ударом окажется не только технологический сектор КНР, но и смежные области, в том числе биотех.
Обострение санкционной войны может повлиять на разработку таких инструментов, как CyDENT, поскольку технология частично зависит от импорта.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
Признаки болезни проявились у Мэддокса уже на втором году жизни: искажённые черты лица, укрупнённая голова. Болезнь поразила нервную систему и дыхательные пути. Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни. Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию. Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс. Технология процесса «Мы разрезали его ДНК, вставили туда ген и сшили обратно. Теперь этот ген стал частью ДНК на всю оставшуюся жизнь», — в двух словах пояснил суть операции доктор Сэнди Макрай.
С помощью специальных вирусов учёные доставили в организм больного миллиарды «правильных» копий гена. Эта технология редактирования отличается большой точностью. В основе метода лежат белки нуклеазы то есть режущие ДНК с «цинковыми пальцами». Участок, называемый «цинковым пальцем», может быть спроектирован так, чтобы узнавать определённую последовательность в ДНК, а нуклеаза, как ножницы, аккуратно делает разрез в нужном месте.
В связи с повышением устойчивости вызывающих заболевания микроорганизмов к действию антибиотиков в последние годы все активнее как возможная альтернатива антибиотикам изучаются бактериофаги. В новом исследовании группа ученых из Сколтеха во главе с руководителем Лаборатории анализа метагеномов Артемом Исаевым обратила внимание на бактериофаг BF23. Несмотря на то что его выделили еще в 1949 году, геномная последовательность фага до сих пор оставалась неизвестной.
Соответствующие методы стали мировым стандартом за очень короткое время, как в фундаментальных биологических исследованиях, так и в прикладных областях. Теперь специалисты Швейцарской высшей технической школы Цюриха разработали метод, который может одновременно модифицировать 25 целевых генов в клетке. При этом, по сообщению учёных, это число может быть увеличено до десятков или даже сотен генов.
Строительная аналогия Говоря более простым языком, ученые среди всех математически возможных сочетаний белков отобрали те, которые, подобно строительным блокам и плитам, подходят друг к другу, и из которых можно «построить», что-то внятное и стабильное. Было найдено и несколько универсальных решений, которые могут заменить поврежденную часть человеческого ДНК, тем самым исправив генетические ошибки, приводящие к различным врожденным заболеваниям. Сотрудники Profluent призвали ученых использовать выложенные ими в свободный доступ последовательности, чтобы протестировать их стабильность и безопасность.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
| Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров | Все новости для. |
| В России пройдет международный научный форум по редактированию генома | | Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома. |
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей.
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
| Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века | Последние новости. |
| Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания | «Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. |
| Учёные на страже генома | Все новости Лента новостей Hardware Software События в мире В мире игр IT рынок Новости сайта. |
| Редактировать геном, не затрагивая его структуру, безопаснее | Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. |
| К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности // Новости НТВ | Евродепутаты полагают, что цели ученых – работа с геномом китайских солдат и модификация вирусов, пишет «». |
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна. Технологии - 2 октября 2019 - Новости Санкт-Петербурга - Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением. Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами.
По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека
Технологии - 2 октября 2019 - Новости Санкт-Петербурга - Новости. - Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением. Ученые впервые проанализировали последовательность генома борщевика Сосновского — ядовитого инвазивного растения, сок которого при попадании на кожу вызывает ожоги.
Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток
| Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ | Ученым из Портленда помогла в этом технология редактирования генома CRISPR. |
| Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров – РосАгроЭко | Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. |
| Создание суперлюдей: нейросеть научилась редактировать человеческие гены | Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека. |
| В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат - Новости | Как ученые научились редактировать геном. |
| По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека | Ученые воспользовались механизмом генетического редактирования CRISPR/Cas9, чтобы активировать защитные механизмы организма. |
По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека
Они способны специфически распознавать конкретные виды бактерий и считаются безопасными для человека. В связи с повышением устойчивости вызывающих заболевания микроорганизмов к действию антибиотиков в последние годы все активнее как возможная альтернатива антибиотикам изучаются бактериофаги. В новом исследовании группа ученых из Сколтеха во главе с руководителем Лаборатории анализа метагеномов Артемом Исаевым обратила внимание на бактериофаг BF23.
Мы смотрим, как уложена ДНК.
ДНК - очень длинная молекула, чуть ли не два метра. Чтобы уместить длиннющую ДНК в крохотном ядре, приходится её особым образом укладывать: сворачивать в спирали, скатывать в клубки-глобулы, в узлы завязывать. Мы в лаборатории изучаем, как эта укладка может влиять на экспрессию генов.
Что, если мы сломаем укладку? Но пока ничего не меняется, по крайней мере в экспериментах нашей лаборатории. Может, мы немножко переоценили влияние трёхмерной структуры на экспрессию генов.
А может, мышки с поломанной структурой ДНК только в лаборатории хорошо живут - в природе же всё будет плохо. Создали, например, трансгенную мышь, которая выделяла в молоко кроветворный белок человека. Даже собрали специальный доильный аппарат и выяснили, что удой от одной лабораторной мыши - 200 микролитров молока.
В обычном стакане 200 миллилитров, а 200 микролитров - это примерно на стакан меньше. Сейчас работаем над созданием мышиной модели для изучения коронавируса. Надеюсь, получится удобная и полезная модель для вирусологов - на трансгенных мышках можно будет испытывать вакцины и лекарства.
Почему для работы вы выбрали метод молекулярных ножниц? Любая модификация генома связана с разрезанием ДНК. Необходим соответствующий инструмент.
С 1970-х годов для этого используют ферменты рестриктазы. Но в больших геномах типа человеческого их очень сложно нацелить в определённое место, а значит, рестриктазы просто искрошат весь геном. Учёным нужен был механизм, который не просто разрезает ДНК, но и делает этот разрез в конкретном месте.
Прежние системы были очень громоздкие, сложные и дорогие. Но и у этой системы есть недостатки. Иногда, например, может разрезать не там, где надо.
А иногда - неправильно залатать брешь в ДНК. Второе гораздо опаснее, потому что довольно сложно обнаружить. У нас в лаборатории был такой случай: мы внесли в мышиный геном маленькое, точечное изменение.
Но оказалось, что молекулярные ножницы заодно убрали и соседний ген. Поняли мы это только потому, что у мышек-мутантов на животе появилось белое пятно. Мы решили разобраться, откуда такая странная окраска, - и обнаружили пропажу большого куска ДНК.
Я большой фанат генной инженерии, и мне кажется, что даже с помощью "недозревшей" технологии учёные делают невероятные вещи.
Тот самый случай, когда ученые, двигаясь в сторону одного научного открытия, неожиданно для себя заодно совершили другое. Оказалось, раствор, очищающий ДНК, почти со стопроцентным эффектом убивает геном короновируса и энтеровируса. Эти выводы ученых Южного федерального университета подтверждены Роспотребнадзором. Научные исследования Ольга Арамова ведет, уже применяя свое изобретение. Недавно она и ее коллеги смогли идентифицировать некоторых членов царской семьи. Речь идет о семье Ивана Грозного. Препарат ростовских ученых называют уникальным как раз из-за его двойного назначения. Изобретение запатентовано, получен грант.
Ольга Арамова теперь еще и руководит собственным предприятием, оно производит новое дезинфицирующее средство.
С помощью AI появилась возможность генерировать в 4,8 раза больше белковых кластеров, чем существует в природе. Некоторые из созданных с помощью искусственного интеллекта редакторов генов демонстрируют сравнимую или улучшенную активность. Компания выложила OpenCRISPR-1 в открытый доступ, чтобы способствовать развитию технологии и её использованию в научных исследованиях и коммерческих проектах. Статью с научным исследованием можно почитать тут. Предоставить доступ к еще большему разнообразию. С помощью AI появилась возможность экстраполировать на новые белковые пространства, которые еще не были освоены, тем самым выходя за рамки природных белков. Активировать новые функции, ранее не доступные ученым.