Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер). Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
А доказать отсутствие таких нежелательных последствий практически невозможно», — продолжает Северинов. Константин Северинов отмечает, что в России ситуация в том, что касается редактирования геномов, ничем принципиально не отличается от иных юрисдикций. Сами по себе патенты вообще ничего не значат, это кусок бумаги. Лицензированные патенты важнее, но покупка лицензии также не означает, что будет получен практически важный результат», — говорит Северинов. В целом «от российских патентов в области генного редактирования до практического создания отредактированных животных или растений и их внедрения — дорога в тысячу ли», заключает ученый.
Заметный коммерческий потенциал есть у генного редактирования в определенных тканях человека. Например, для успешной пересадки костного мозга требуется иммуносовместимый донор, поиски которого могут занимать долгое время, рассказывает Северинов. Забрав у человека, больного раком крови, клетки его собственного костного мозга, отредактировав их и «приведя их в норму», можно подсадить их обратно. Очевидно, что в таком случае проблемы иммуносовместимости нет, ведь пациенту подсаживаются его собственные клетки.
В таких подходах налицо ясная медицинская цель: человек, у которого нет работающего костного мозга, может умереть, а совместимого донора иной раз найти не удается. В Институте Эрнста еще в 2021 г. Такое гипоаллергенное молоко в теории может пользоваться существенным спросом. Ключевое отличие с опытами с эмбрионами человека очевидно: «Если у отредактированного животного возникли какие-то непредвиденные проблемы, это не трагедия.
В случае человека это, очевидно, не так». Проблемы на пути к коммерциализации редактирования генома в России не ограничиваются обозначенными выше общемировыми «технологическими» сложностями.
Это подтверждает тот факт, что, невзирая на трудности последних лет, российская наука значительно продвинулась вперед. Подпишитесь на нас.
Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию.
Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс. Технология процесса «Мы разрезали его ДНК, вставили туда ген и сшили обратно. Теперь этот ген стал частью ДНК на всю оставшуюся жизнь», — в двух словах пояснил суть операции доктор Сэнди Макрай. С помощью специальных вирусов учёные доставили в организм больного миллиарды «правильных» копий гена. Эта технология редактирования отличается большой точностью. В основе метода лежат белки нуклеазы то есть режущие ДНК с «цинковыми пальцами».
Участок, называемый «цинковым пальцем», может быть спроектирован так, чтобы узнавать определённую последовательность в ДНК, а нуклеаза, как ножницы, аккуратно делает разрез в нужном месте. Так, несколько лет назад медики использовали «цинковые пальцы», чтоб вылечить людей, страдающих ВИЧ. Исследователи собрали клетки крови у двенадцати ВИЧ-инфицированных пациентов. Затем использовали «цинковые пальцы», чтобы редактировать мутированный ген в этих клетках. Затем вернули культивированные клетки крови в организм пациентов. После такой «трансплантации» у всех пациентов повысились в крови уровни Т-клеток, играющих важную роль в иммунном ответе.
ВИЧ-клетки стали расти гораздо медленнее, чем раньше. Также по теме «Сухая кровь»: революционное открытие российских учёных Учёные из Обнинска разработали препарат ПАМ-3 — сухой кровезаменитель.
Новая разработка может в реальном времени видеть гены одной-единственной молекулы. Это позволяет изучать наследственность отдельной клетки и получать более точные данные.
Кроме того, используемые сейчас приборы читают весь геном небольшими участками до 250 символов. Новое устройство делает это целыми «предложениями» из 15—20 тыс. Благодаря этому в геномной последовательности можно увидеть перестановки и повторы, а расшифровка проводится значительно быстрее и точнее.
Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК
Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами. Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети.
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта. В научном сообществе эта новость вызвала настоящий шок, поскольку Хэ своими действиями нарушил существовавший консенсус о недопустимости клинического применения наследуемого редактирования генома человека на данном этапе [ 1 ]. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением.
Учёные на страже генома
Ее уже успели испытать на человеческих клетках и выложили в открытый доступ. Это позволяет использовать новейшие методы генетической модификации лабораториям и институтам, работающим в этом направлении. Однако первые модели, появившиеся в 2020 году и основанные на радировании ДНК, выдавали слишком много ошибок. Пытаясь редактировать один ген, они неизменно вносили изменения и в другие.
Если проект окажется успешным, возможно, удастся полностью избавить от этой страшной болезни будущие поколения. Только в этот раз мы не будем спешить, и сначала изучим, как генная терапия работает на мышах. Кроме того, перевоспитанный китайским ФСИНом ученый намерен собрать 7,2 миллиона долларов на клинические испытания генной терапии еще одного опасного заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Во-первых, по мнению Питер Дрёге профессора Наньянского технологического университета в Сингапуре он специализируется на молекулярной и биохимической генетике , у болезни Альцгеймера нет четкой единой генетической причины. Во-вторых, сомнительно выглядит сама идея редактировать геном эмбриона для лечения сложного заболевания, которое поражает людей в конце их жизни. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения.
Два года назад во время тестирования экспериментальной технологии умер 27-летний Терри Хорган, страдавший мышечной дистрофией Дюшенна. Смерть произошла прямо в клинике, которую организовал и финансировал его брат, стремившийся спасти Терри от неизлечимой болезни… Отсидевший ученый старается выглядеть Робин Гудом, который движим исключительно благородными порывам. Но не стоит забывать, что мир стоит на пороге переворота, который по своим масштабам сопоставим с компьютерной революцией. В 2022 году объем мирового рынка геномики оценивался в 33,25 миллиарда долларов, эксперты прогнозируют, что к 2030 году он вырастет в 13 раз, до 411,35 миллиардов. И тот, кто быстрее выйдет на этот огромный рынок с готовой технологией, сорвет джек-пот. Первая попытка Хэ закончилась фальстартом, но он полон надежд добиться успеха со второго раза. В 2018 году на научной конференции он познакомился с семейной парой, где папа был ВИЧ-инфицирован, мама - здорова.
Ген, который сообщает клетке, как производить определенный белок, обычно взаимодействует с другими молекулами, называемыми факторами транскрипции, определяющими, сколько именно такого белка нужно произвести.
Поэтому ученые ищут способы вернуть эпигенетическую активность в исходное состояние. Одним из методов, позволяющих изменить и отрегулировать гены, является система редактирование генома "цинковыми пальцами". Цинковые пальцы - один из самых распространенных типов белковых структур в нашем организме. Они могут регулировать процесс восстановления ДНК путем захвата ферментов и вырезать неправильные части кода. Мотив цинкового пальца или домен цинкового пальца - это распространенный белковый мотив, который связывает ионы цинка и образует структуру, похожую на палец. Эта пальцеобразная структура связывается с основной бороздкой ДНК и регулирует ее транскрипцию. Цинковые пальцы обычно состоят из нескольких бета-листов и альфа-спиралей, а остатки цистеина и гистидина удерживают ионы цинка вместе. Они содержатся в различных белках, включая факторы транскрипции, ДНК-связывающие белки и ферменты.
Они необходимы для многих биологических процессов, например, для восстановления ДНК, управления работой генов и взаимодействия с другими белками. Читайте также: Внутреннее ядро Земли остановило вращение и, возможно, повернуло в обратную сторону - считают учёные. Цинковые пальцы могут присоединяться к факторам транскрипции и притягивать их к области гена, которую необходимо отрегулировать. Генные инженеры могут корректировать активность любого гена, изменяя такие инструкции.
Кто бы мог подумать, что вот за этой невзрачной дверью и творятся самая настоящая фантастика и будущее всего отечественного животноводства. Выдающееся достижение ученых Центра животноводства имени Эрнста корова Цветочек получена два года назад чисто лабораторным методом, путем, цитата, переноса ядер соматических клеток, используя эмбрионные фибробласты. Если по-простому: это искусственная корова из пробирки.
А главная проблема клонов — бесплодие или потомство с отклонениями. И вот 30 декабря у Цветочка родился абсолютно здоровый теленок. У нее в принципе не было никаких внешних проявлений, что что-то может пойти не так. Она абсолютно образцовая мама.
ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- Обнаружена новая система редактирования генов: Наука и техника:
- ХОРОШИМИ ДЕЛАМИ ПРОСЛАВИТЬСЯ НЕЛЬЗЯ
- Нейросеть помогает ученым редактировать человеческие гены
- ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- Последние новости:
- Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53 — PCR News
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома. Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? Новости Интерфакс.
Расширение возможностей CRISPR
- СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- Подписка на дайджест
- Герои проекта «Есть вопрос» расскажут всё, о чём вы стеснялись спросить.
- В России модифицировали систему геномного редактирования
- Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
- Изменение генома CRISPR - что это, генетика, генная терапия, технология
Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR
Ученые впервые проанализировали последовательность генома борщевика Сосновского — ядовитого инвазивного растения, сок которого при попадании на кожу вызывает ожоги. Конгресс молодых ученых. О Десятилетии. Новости. Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе. В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна.