В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи.
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
| «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков | Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. |
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна - Российская газета | Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. |
| Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости | Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. |
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия».
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Оставаясь в рядах подписчиков вы будете в числе первых узнавать новости про генную терапию в России. Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов. Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии.
Что же это: панацея XXI века или опасная «игрушка» для ученых? Не будем гадать, все подробности — в первой статье нашего нового спецпроекта «Генная и клеточная терапии».
Заявка на изобретение одобрена Роспатентом РФ, исследование поддержано Российским научным фондом.
Как рассказал RT руководитель проекта, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов, технология производства и сам препарат не имеют аналогов в мире. Для создания лекарства у пациента забирают некоторое количество крови и модифицируют его собственные лейкоциты белые кровяные клетки с помощью терапевтических генов искусственной ДНК или комбинации из нескольких генов, разработанных для лечения конкретного заболевания. На подготовку препарата уходит несколько часов. Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая отторжения организма.
Для реализации этих планов структуры ВЭФ уже разрабатывают искусственные инструменты, которые «смогут развивать плод вне тела матери». Выращивание человеческих младенцев в пробирке «с нуля» может стать возможным всего за 5 лет благодаря развитию технологии создания человеческих яйцеклеток и спермы в лабораторных условиях, что может быть использовано для развития эмбриона в искусственной матке. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам переконструировать целые организмы». Происходящее вызывает у ученых и этические вопросы, поскольку планы ВЭФ означают, что иметь детей смогут женщины любого возраста. Британский парламент уже разрешил проводить искусственное оплодотворение с использованием образцов ДНК трёх и более человек. По мнению ученых, такое вмешательство в генофонд может привести к генетическому изменению человеческой популяции и потенциальной угрозе для будущих поколений. Тем не менее правительство продолжает проводить этот эксперимент, игнорируя возможные последствия. Похоже одной из заветных целей подобных опытов являются «синтетические люди» — «полугуманоидные» рабы, готовые исполнять любые команды властей и способные значительно ускорить воплощение всех замыслов архитекторов «новой нормальности». Однако исследователи уже задаются вопросами: можно ли вообще называть людьми тех, кто родится в результате использования подобных оккультных технологий? Станут ли «печатать» их пачками, несмотря на заявления об обратном? Можно ли будет вообще отличать их от настоящих людей? Из публикаций: «Полностью искусственный человек.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
Историк Марьяна Скуратовская Узнать больше Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки! Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Британский парламент уже разрешил проводить искусственное оплодотворение с использованием образцов ДНК трёх и более человек. По мнению ученых, такое вмешательство в генофонд может привести к генетическому изменению человеческой популяции и потенциальной угрозе для будущих поколений. Тем не менее правительство продолжает проводить этот эксперимент, игнорируя возможные последствия.
Похоже одной из заветных целей подобных опытов являются «синтетические люди» — «полугуманоидные» рабы, готовые исполнять любые команды властей и способные значительно ускорить воплощение всех замыслов архитекторов «новой нормальности». Однако исследователи уже задаются вопросами: можно ли вообще называть людьми тех, кто родится в результате использования подобных оккультных технологий? Станут ли «печатать» их пачками, несмотря на заявления об обратном? Можно ли будет вообще отличать их от настоящих людей? Из публикаций: «Полностью искусственный человек.
Ученые создали синтетические человеческие эмбрионы, используя стволовые клетки. Это новаторское достижение позволяет избежать необходимости в яйцеклетке или мужском семени». Тем временем основные инструменты редактирования генов уже оттачиваются и внедряются в повседневность, в том числе в виде продуктов питания и вакцин. В июне стало известно, что вскоре в продуктовых магазинах появится генетически модифицированная зелень для салатов, на которой не будет соответствующей маркировки.
Сенсорный модуль распознает аномальные экзоны. А эффекторный — образует пары оснований с аномальными экзонами, чтобы предотвратить их включение в мРНК с помощью альтернативного сплайсинга. При таком процессе мутировавший экзон пропускается при сплайсинге, в результате образуется новый функционально схожий белок называемый изоформой без потери исходной функции.
Понимание модульной структуры РНК 4. Созданная ими химерная РНК может стать полезным инструментом для генной инженерии.
В фокусе наших интересов в этой области находятся нейро-дегенеративные заболевания, а также заболевания нервно-мышечной системы, - подчеркнул Дмитрий Кудлай. Сегодня отрасль сталкивается с определенными трудностями в финансировании. Еще одна проблема заключается в достаточно высокой стоимости препаратов генной терапии. Из-за технологических особенностей производства они пока что обходятся на порядок дороже терапии стандартными схемами. Тем не менее, по мнению Дмитрия Кудлая, несмотря на все препятствия за генной терапией стоит будущее.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
Коротко и упрощенно: для более точного редактирования ДНК часто используют «ДНК заплатку», но это усложняет сам процесс. Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ.
При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи сосудистой оболочки глаза , пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки - светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг, - также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 - компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток.
Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует. Роберт МакЛарен В этом исследовании профессор Роберт МакЛарен Robert MacLaren и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией.
Лечение было успешно протестировано на 30 пациентах с дефицитом AADC реклама Инновационная генная терапия, разработанная для лечения заболеваний головного мозга, недавно прошла клинические испытания в рамках терапии дефицита ароматической аминокислотной декарбоксилазы AADC - редкого наследственного детского заболевания. Лекарства от этого заболевания пока не существует Дефицит AADC — это генетическое заболевание, поражающее нервную систему. В настоящее время зарегистрировано всего около 120 случаев заболевания, и примерно половина из числа пациентов имеют азиатское происхождение. Причиной заболевания являются мутации в гене DDC, который кодирует белок, необходимый для синтеза серотонина, дофамина и других ключевых нейротрансмиттеров. Поэтому у людей с дефицитом AADC этого белка либо недостаточно, либо "здоровый" протеин замещен дефектным вариантом.
О том, есть ли надежда у юных пациентов с другими жизнеугрожающими болезнями, такими как, например, мышечная дистрофия Дюшенна, рассуждали участники круглого стола "Жизни быть: новые возможности для детей с редкими неврологическими заболеваниями. Пути развития лекарственного обеспечения за счет фонда "Круг добра"", который прошел в медиацентре "Российской газеты" 7 декабря. Такие препараты уже закупаются фондом "Круг добра". Но помочь могут далеко не всем. По словам Дмитрия Влодавца, без соответствующей терапии такие дети не только становятся инвалидами, но и могут погибнуть. Цель этого лечения - скорректировать поломку соответствующего гена в организме ребенка и позволить ему жить полноценной жизнью.
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. — Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей.
#генная терапия
Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года.
Новости генной терапии
О том, есть ли надежда у юных пациентов с другими жизнеугрожающими болезнями, такими как, например, мышечная дистрофия Дюшенна, рассуждали участники круглого стола "Жизни быть: новые возможности для детей с редкими неврологическими заболеваниями. Пути развития лекарственного обеспечения за счет фонда "Круг добра"", который прошел в медиацентре "Российской газеты" 7 декабря. Такие препараты уже закупаются фондом "Круг добра". Но помочь могут далеко не всем. По словам Дмитрия Влодавца, без соответствующей терапии такие дети не только становятся инвалидами, но и могут погибнуть. Цель этого лечения - скорректировать поломку соответствующего гена в организме ребенка и позволить ему жить полноценной жизнью.
Профессор Халили и его коллеги уже много лет работают над созданием различных форм генной терапии, нацеленной на полное удаление всех следов ВИЧ из организма или на развитие иммунитета к большинству вариаций вируса. Позднее исследователи выяснили, что работу этой генной терапии можно дополнительно улучшить, если модифицировать ее таким образом, что она будет воздействовать и на ген MOGS, отвечающий за производство молекул одного из ферментов из класса глюкозидаз. Эти белки отвечают за присоединение молекул сахаров к определенным типам аминокислотных цепочек, что стабилизирует эти пептиды.
С точки зрения развития здравоохранения и медицинской науки, генетические технологии в ближайшем будущем займут одно из ключевых мест, создавая новые возможности для врачей и пациентов. Об этом рассказал Директор Департамента государственного регулирования обращения лекарственных средств Минздрава России Филипп Романов.
В общей сложности в рамках конференции «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств» состоялось 6 тематических сессий, на которых были подняты самые острые вопросы, такие как преодоление существующих препятствий на пути внедрения генетических технологий в широкую практику, объединение усилий науки и бизнеса для скорейшего вывода на рынок препаратов и медицинских изделий данного профиля, создание соответствующей нормативной базы. Во время дискуссии, посвященной выработке практических шагов для продвижения генетических технологий, Директор департамента науки и инновационного развития здравоохранения Минздрава России Игорь Коробко обратил внимание, что один из самых быстроразвивающихся сегментов сегодня — это генетическая диагностика. Проработка круга регуляторных вопросов, связанных с данным блоком, будет способствовать более эффективному оказанию медицинской помощи, что для Минздрава является основной задачей. Поправки предусматривают возможность получения разрешения на применение незарегистрированных медицинских изделий для диагностики in vitro. Еще одной важной темой обсуждения в рамках конференции стал вопрос формирования биоэтических принципов как важной составляющей законодательной базы для деятельности в области генетики. Партнер московского офиса Dentons и руководитель российской практики в области фармацевтики, медицины и биотехнологий Сергей Клименко обозначил основной круг положений, на которых должно строиться законодательство. Это принятие единой современной терминологии, определение особенностей статуса генетической информации, обеспечение гарантий прав граждан при использовании генетической информации, выработка государственной политики в отношении безопасности деятельности в области генетики. Безусловно, развитие инновационных направлений невозможно без подготовки высококвалифицированных кадров. Опытом создания программ обучения по направлению генетики и биотехнологий поделились представители Инновационного научно-технического университета «Сириус», Сколковского института науки и технологий, кафедры генетики биологического факультета МГУ имени М.
Бочкова», ведущей организации по подготовке кадров в области медицинской генетики, Татьяна Бухарова озвучила количество профильных врачей-специалистов в России.
Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc.
Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины. Исследователи и врачи могут рассчитывать на лечение гораздо более широкого спектра генетических заболеваний, включая те, которые до сих пор считались неизлечимыми.
Этот прогресс также может стимулировать исследования в таких областях, как биология старения, устойчивость к заболеваниям и регенерация тканей.
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия
С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток. С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR.