Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия.
Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. © Fotolia/ Dan Race Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток.
В России модифицировали систему геномного редактирования
Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. Евродепутаты полагают, что цели ученых – работа с геномом китайских солдат и модификация вирусов, пишет «». Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. «Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте.
Подписка на дайджест
- В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат - Новости
- В России пройдет международный научный форум по редактированию генома |
- По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека — РТ на русском
- Как AI может повлиять на CRISPR?
Расширение возможностей CRISPR
- Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- На пути к новым генным терапиям
- Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК - 15 Июня 2019 – Земля - Хроники жизни
- Геном под редакцией - Ведомости.Технологии и инновации
- Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
«Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян
Такой гибкий подход, являясь логичным продуктом идейного ландшафта научного сообщества, несёт в себе риск возникновения нового измерения межстранового неравенства и конфликта. Китайский учёный Хэ Цзянкуй разместил на портале YouTube видео , где объявил о рождении первых детей с отредактированным геномом. В научном сообществе эта новость вызвала настоящий шок, поскольку Хэ своими действиями нарушил существовавший консенсус о недопустимости клинического применения наследуемого редактирования генома человека на данном этапе [ 1 ]. Редактирование генома человека — технология, обладающая революционным потенциалом. Диапазон её возможных применений огромен: от предотвращения наследственных генетических заболеваний, таких как, например, серповидно-клеточная анемия до усовершенствования физических и интеллектуальных способностей человека последнее, впрочем, остаётся делом не самого близкого будущего. Однако, как это не раз было в человеческой истории, значительные возможности сопровождаются серьезными рисками и трудноразрешимыми этическим дилеммами. Высказываются опасения об углублении неравенства и непредсказуемости долгосрочных последствий. Звучат и голоса тех, кто в принципе сомневается в моральной допустимости целенаправленного изменения генов будущих поколений.
До сих пор дискуссия идёт преимущественно в научном сообществе, но почти нет сомнений, что она будет постепенно приобретать более широкое международно-политическое измерение. Случай профессора Хэ продемонстрировал недостаточность саморегулирования научного сообщества. Их обсуждению была посвящена отдельная экспертная панель на последнем саммите Всемирного экономического форума в Давосе, а его председатель Клаус Шваб в одной из своих последних статей упоминает технологии редактирования генома в ряду ключевых вопросов международного сотрудничества в эпоху Четвертой промышленной революции. Система регулирования вокруг редактирования генома человека находится пока на начальном этапе формирования, но решения, принимаемые сейчас, будут существенно влиять на всё последующее развитие данной сферы. Согласно положениям институциональной теории, «эффект колеи» — мощный фактор эволюции общества. Поэтому уже сегодня уместно задаться вопросами: как выглядит складывающаяся конфигурация глобального управления редактированием генома человека? Какие проекты выдвигаются, и какие из них имеют больше всего шансов быть реализованными?
REUTERS Роль научного сообщества На данном этапе система правового регулирования наследуемого редактирования генома человека ещё недостаточно развита, степень политизации вопроса пока невысока, а интерес экономических агентов направлен в основном на другие генетические технологии секвенирование генома, редактирование генов соматических клеток. В этих условиях ключевую роль в глобальном управлении наследуемым редактированием генома играет научное сообщество, причем эта роль многогранна. Во-первых, оно выполняет — через организацию саммитов ученых и не только — функцию саморегулирования, что имеет существенное значение в ситуации правовой неопределенности. Сегодня именно позиция научного сообщества в значительной степени определяет, в каком направлении и с какой скоростью развивается сфера наследуемого редактирования генома. Саморегулирование и его критики 1—3 декабря 2015 г. По его итогам оргкомитет саммита выпустил заявление , в котором отметил, что клиническое применение наследуемого редактирования в данный момент было бы безответственным, поскольку ещё не решены вопросы безопасности и эффективности, а также не достигнут широкий общественный консенсус относительно приемлемости данной процедуры. Второй Международный саммит по вопросам редактирования генома человека прошёл 27—29 ноября 2018 г.
Оргкомитет в своём заключительном заявлении вновь указал, что риски наследуемого редактирования пока ещё слишком велики, чтобы проводить клинические испытания.
Последние имеют меньший по сравнению с остальными размер, поэтому легче проникают в эмбрион. При этом являются безопасной вирусной платформой. Анна Кривоногова. Учёные установили, что размер частицы аденоассоциированного вируса позволяет без повреждения проникать через специальную оболочку эмбриона млекопитающих и эффективно доставлять генетический материал. С помощью этого метода можно изменять фрагменты ДНК, например, те, что отвечают за восприимчивость к заболеваниям или выработку молока.
Фото: Shutterstock Фото: Shutterstock Бельгийские исследователи разработали новый набор инструментов из 16 различных коротких последовательностей ДНК, которые позволяют запускать контролируемые и специфические события рекомбинации в любом геноме. Результаты представлены в двух статьях в Nature Communications.
Согласно статье, эти проблемы можно решить с помощью «точного преобразования оснований» с использованием одноцепочечного редактора, такого как CyDENT. Что касается хлоропласта, где происходит фотосинтез, многие белки, закодированные в его геноме, связаны с эффективностью преобразования солнечного света в энергию.
Поэтому инженерные культуры для лучшего преобразования энергии могут давать лучшие урожаи, если их геном правильно подредактировать. Однако дальнейшее изучение и развитие этой технологии может быть остановлено, если биотех-сектор Китая станет следующей целью санкций со стороны США. В марте три подразделения китайской фирмы BGI Group, занимающейся исследованием генома, уже были добавлены в список организаций, чей доступ к американским технологиям ограничен по соображениям прав человека. Министерство торговли заявило, что они потенциально способствуют слежке.
Сейчас усиливаются опасения, что углубляющийся кризис в отношениях США и Китая приведет к новому витку санкционной войны и под ударом окажется не только технологический сектор КНР, но и смежные области, в том числе биотех. Обострение санкционной войны может повлиять на разработку таких инструментов, как CyDENT, поскольку технология частично зависит от импорта.
Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров
Ожидается, что в течение десятилетия объем рынка достигнет сотен миллиардов долларов, что откроет новые возможности для медицины и биотехнологий и позволит создать новое поколение персонализированных лекарств, например, от рака и редких заболеваний. Однако развитие этой медицинской технологии сопряжено не только с этическими вопросами, но и с рисками для безопасности», — пишут парламентарии. При этом они отмечают, что США уже принимают законодательные меры, чтобы препятствовать передаче генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия».
Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc. Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины. Исследователи и врачи могут рассчитывать на лечение гораздо более широкого спектра генетических заболеваний, включая те, которые до сих пор считались неизлечимыми. Этот прогресс также может стимулировать исследования в таких областях, как биология старения, устойчивость к заболеваниям и регенерация тканей.
Ранее «Главный Региональный» сообщал о китайском ученом, который ставил генетический эксперимент над детьми. В 2019 году исследователя осудили за нелегальную медицинскую практику, однако после освобождения он вернулся к работе.
Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна.
ХОРОШИМИ ДЕЛАМИ ПРОСЛАВИТЬСЯ НЕЛЬЗЯ
- Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века
- Статьи по теме «геном» — Naked Science
- Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- Как это работает?
Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
Пытаясь редактировать один ген, они неизменно вносили изменения и в другие. Новая методика Новая методика была основана на редактировании РНК. Это дало более широкие возможности по редактированию без внесения изменений в структуры других генов. Тем более, что разработчики провели огромную работу правда, при помощи ИИ : они провели анализ триллионов пар оснований микробных геномов и метагеномов из разных родов и биомов, чтобы выявить рабочие последовательности белков и откинуть заведомо нефункциональные варианты.
Эта разработка обещает значительно расширить горизонты лечения генетических заболеваний, таких как синдром Ретта и болезнь Хантингтона, генной терапии в широком смысле слова и персонализированной медицины. Подробности опубликованы в журнале. Теперь их прорыв обещает стать мишенью для подавляющего большинства геномов человека. Действительно, авторы объясняют в пресс-релизе, что для внесения модификаций в геном белка Cas используют как молекулу РНК, которая направляет фермент к целевой последовательности ДНК, так и PAM короткую последовательность ДНК, которая следует сразу за целевую последовательность ДНК и необходима для связывания белка Cas. Тем временем команда из Гарварда под руководством Бенджамина Кляйнстивера, доцента Гарвардской медицинской школы, разработала другой вариант, названный SpRY. Столкнувшись с ограничениями этих двух систем, исследователи из Дьюка и Массачусетского технологического института объединили свои силы, чтобы создать новый вариант, названный SpRYc.
Она устраивает норы в домах и выходит из них в поисках еды, особенно в засушливый сезон, когда фермеры сжигают поля после сбора урожая. Вирус не мог выбрать лучшего хозяина. У плодовитых производителей самки рожают от 10 до 12 детенышей каждые 45 дней, а инфицированная самка передает вирус своему потомству. Сами мыши не болеют вирусом, но считается, что они переносят его и выделяют до конца своей жизни. В банках специализированной клинической больницы Ируа в Нигерии хранятся сохранившиеся исторические образцы рода Mastomys, в том числе M. Прошлый год был худшим за всю историю наблюдений по лихорадке Ласса в Нигерии: было зарегистрировано 9155 подозреваемых случаев, 1270 подтвержденных случаев и 227 случаев смерти. На этот раз госпитали оказались лучше подготовлены, чем в 2018 году, но мест для всех больных все равно не хватает. Электроснабжение часто нестабильное, и порой не хватает чистого белья и даже мыла. Уже сейчас растущее количество зараженных говорит о том, что 2024 год будет еще хуже. Никто не ожидает, что вирус Ласса вызовет глобальную пандемию — в отличие от острых респираторных вирусов, таких как SARS-CoV-2 или гриппа, которые легко передаются от одного человека к другому. Но для тех, кто изучает болезнь и лечит ее жертв, устойчивое развитие заболеваемости вызывает большую тревогу. Домен GAP отрицательно регулирует передачу сигналов малых G-белков, что может иметь решающее значение для зависимых от активности изменений синаптической силы, тогда как CTD связывается с белком постсинаптической плотности 95 PSD95 , но функциональные последствия этого связывания неясны. В новом исследовании журнала Science ученые показывают, что, вопреки распространенному мнению, активность домена GAP совершенно необязательна для многих функций целого белка SynGAP, и что CTD куда более важен для пластичности синаптической передачи. Биофизика Термодинамические исследования жизни Биологическая активность живой клетки выражается в отдаче тепла окружающей среде. Однако количественная оценка тепла и клеточной активности на наноуровне оказалась весьма непростой задачей. Недавнее развитие стохастической термодинамики открыло нам доступ к измерению энергетики и эффективности таких микроскопических систем, как клетки. Это стало возможным благодаря применению стохастической теории и экспериментальных методов высокого разрешения. В новейшем исследовании биофизики сообщают о термодинамическом ограничении, применимом к неравновесным стационарным колебаниям, и применяют его для определения тепла, рассеиваемого живыми клетками на наноуровне. Их анализ показывает неравномерное рассеивание тепла по экваториальному контуру эритроцитов. Этот подход может привести к более точным измерениям энергетического обмена клеток. Подход даст глобальное понимание энергоэффективности всей живой материи на Земле, от отдельных клеток до целых организмов. Вмешательство происходит без изменения последовательности ДНК — причем делает это на длительный период. Ученые добились этого эффекта, изменив эпигеном каждого исследуемого животного. Эпигеном представляет собой набор химических меток, связанных с ДНК и влияющих на активность генов.
Вмешательство происходит без изменения последовательности ДНК — причем делает это на длительный период. Ученые добились этого эффекта, изменив эпигеном каждого исследуемого животного. Эпигеном представляет собой набор химических меток, связанных с ДНК и влияющих на активность генов. После вмешательства активность целевого гена падала и оставалась низкой в течение 11 месяцев, пока мыши были под наблюдением. Одобрение в 2023 году первой терапии редактирования генома, основанной на системе редактирования CRISPR-Cas9, положило начало новой форме медицины, которая предполагает внесение целевых изменений в последовательности ДНК. Однако новые результаты, опубликованные 28 февраля в журнале Nature, подкрепляют аргументы в пользу редактирования эпигенома для лечения определенных заболеваний, тем самым избегая некоторых рисков, связанных с разрывом и необратимым изменением нитей ДНК. По мере того, как клетки приобретают новую идентичность в ходе развития, структура химических меток на их ДНК часто меняется. Эти эпигенетические изменения могут заставить клетку вести себя как, например, клетка печени, а не как клетка мозга. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки. Это позволяет добавлять к ДНК метильные группы в определенных местах, например, чтобы выключить ген, или, наоборот, удалить метильные группы из нужного места в геноме, чтобы включить ген. Белок с цинковыми пальцами выделен синим и пурпурным цветом в комплексе с ДНК окрашен в желтый и зеленый цвета. Nature «Возможность применения эпигенетического редактирования в клинических условиях изначальна была неясной», — говорит эпигенетик Марианна Ротс из Университетского медицинского центра Гронингена в Нидерландах. По ее словам, исследователи были обеспокоены тем, насколько конкретным и эффективным будет этот подход и как долго продлится его эффект. Чтобы ответить на эти вопросы, Анджело Ломбардо, исследователь генной терапии из Научного института Сан-Раффаэле в Милане, Италия, и его коллеги использовали молекулы, называемые белками «цинковых пальцев», которые, как и система CRISPR-Cas9, могут быть предназначены для связывания с определенными последовательностями в геноме. Команда разработала белок «цинковых пальцев», который может связываться с геном PCSK9. Данный ген является мишенью нескольких существующих методов лечения высокого уровня холестерина. Затем авторы объединили свои белки «цинковых пальцев» с фрагментами трех белков, участвующих в присоединении метильных групп к ДНК. Этот коктейль фрагментов был взят из набора белков, которые действуют во время эмбрионального развития, с добавлением метильных групп, чтобы гарантировать, что вирусные последовательности, скрывающиеся в геноме данной конструкции будут замалчиваться на протяжении всей жизни. Уровень холестерина у животных снизился в течение месяца после лечения. Уровни белка PCSK9 у них также упали и оставались низкими в течение 330 дней, вплоть до самого конца наблюдений. Эти ошеломительные результаты усилят и без того растущий интерес к эпигенетическому редактированию. По словам ученых, уже более десяти компаний занимаются разработкой методов эпигенетического редактирования. Некоторые сообщили о долгосрочном эффекте такого редактирования у обезьян, но еще не опубликовали свои результаты в рецензируемых журналах. Комментарии Поддержите нас в деле просвещения Больше Биомолекула рассказывает о биологии и медицине — сейчас у нас на сайте несколько тысяч статей.
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. Ученым из Портленда помогла в этом технология редактирования генома CRISPR. самые актуальные и последние новости сегодня.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
Многие функции и механизмы действия некодирующих РНК остаются неизвестными, при этом они могут служить перспективной мишенью для разработки препаратов для лечения и профилактики многих болезней. Именно этим обусловлен особый интерес ученых к данным молекулам. Исследователи из Мо сковского государственного университета имени М. Эта система может применяться как в научных исследованиях, так и в разработке подходов к лечению и профилактике большого количества заболеваний: наследственных, инфекционных ВИЧ, гепатиты, малярия , опухолевых и иммунных. Стволовые клетки могут превращаться в различные типы клеток — костные, хрящевые, мышечные, клетки жировой ткани или кровеносных сосудов.
Компания Profluent считает, что основанный на AI-технологиях генный редактор OpenCRISPR представляет собой мощную альтернативу, которая позволит обойти различные ограничения и даст возможность создавать оптимальные свойства. Используя большие языковые модели LLM , обученные работе с биологическим разнообразием, мы демонстрируем успешное и максимально точное редактирование генома человека с помощью программируемого редактора генов, разработанного с использованием искусственного интеллекта. Это удалось благодаря систематическому анализу 26 терабаз собранных геномов и метагеномов. С помощью AI появилась возможность генерировать в 4,8 раза больше белковых кластеров, чем существует в природе. Некоторые из созданных с помощью искусственного интеллекта редакторов генов демонстрируют сравнимую или улучшенную активность. Компания выложила OpenCRISPR-1 в открытый доступ, чтобы способствовать развитию технологии и её использованию в научных исследованиях и коммерческих проектах. Статью с научным исследованием можно почитать тут.
Историк Марьяна Скуратовская Узнать больше Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки! Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. В начале 2013 г. Исследователи из Университета Висконсин-Мэдисон и их коллеги из Калифорнийского университета в Сан-Франциско применили инструмент редактирования генов для изучения, какие гены затрагивают конкретные антибиотики. Они планируют лучше понять существующие антибиотики или разработать новые. Резистентность болезнетворных патогенов к существующим антибиотикам является растущей проблемой, которая по оценкам может поставить под угрозу миллионы жизней. В конце 2018 г.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
Исследования показали, что большую часть резервуара составляют Т-клетки памяти — часть иммунной системы, которая сохраняет информацию о предыдущих инфекциях. Эти клетки могут оставаться в организме в спящем состоянии длительное время, готовые пробудиться при следующей инфекции тем же вирусом. Таким образом, они обеспечивают идеальное убежище для ВИЧ. В новом исследовании ученые продемонстрировали, что введение вакцины Анктива N-803 и антител широкого нейтрализующего действия bNAbs приводило к устойчивому вирусному контролю после прекращения антиретровирусной терапии АРТ у макак-резус, инфицированных химерной версией штамма SHIV-AD8, ранее подавленной АРТ. Лечение макак вакциной, состоящей из N-803 и bNAbs, вызывало иммунную активацию и временную виремию, но ограничивалось лишь снижением клеточных резервуаров SHIV.
Таким образом, полное уничтожение репликационно-компетентного вирусного резервуара, вероятно, не является обязательным условием для индукции устойчивой ремиссии после прекращения АРТ. Вирусология Долго игнорируемая лихорадка Ласса стремительно набирает обороты в Западной Африке По прогнозам, лихорадка Ласса убивает гораздо больше людей, чем Эбола — 10 000 и более в год, хотя никто не знает наверняка. В 1969 году две медсестры-миссионерки в отдаленной деревне Ласса в штате Борно на северо-востоке Нигерии заболели загадочным лихорадочным заболеванием. Обе в итоге погибли.
Третья медсестра, которую звали Пенни Пиннео, заразилась, пока ухаживала за своими погибшими коллегами. С лихорадкой, ознобом, язвами в горле и сильной слабостью, ее эвакуировали в пресвитерианскую больницу Нью-Йорка. Пережив тяжелый рецидив, Пенни пошла на поправку и смогла пережить болезнь. Вирусолог Хорди Казальс-Ариет и его команда из исследовательского отдела арбовирусов Йельского университета проанализировали образцы крови медсестер в поисках этого нового вируса.
В итоге они выделили вирус с одноцепочечной РНК, который отнесли к семейству аренавирусов, и назвали его в честь деревни, где он был обнаружен. Однако Казальс-Ариет заразился во время работы с образцами и чуть не умер; его спасло только рискованное переливание антител из крови Пиннео. Когда лаборант Казальс-Ариет, Хуан Роман, также заразился и умер, Йельский университет немедленно прекратил работу с живым вирусом и перенес его в «горячую» лабораторию, расположенную в Центрах по контролю и профилактике заболеваний США CDC в Атланте. Переносчиком оказалась многососковая мышь Mastomys natalensis, названная так из-за длинных рядов сосков для выкармливания своего большого помета.
Повсеместно распространенная в странах Африки к югу от Сахары, M. Она устраивает норы в домах и выходит из них в поисках еды, особенно в засушливый сезон, когда фермеры сжигают поля после сбора урожая. Вирус не мог выбрать лучшего хозяина. У плодовитых производителей самки рожают от 10 до 12 детенышей каждые 45 дней, а инфицированная самка передает вирус своему потомству.
Сами мыши не болеют вирусом, но считается, что они переносят его и выделяют до конца своей жизни. В банках специализированной клинической больницы Ируа в Нигерии хранятся сохранившиеся исторические образцы рода Mastomys, в том числе M. Прошлый год был худшим за всю историю наблюдений по лихорадке Ласса в Нигерии: было зарегистрировано 9155 подозреваемых случаев, 1270 подтвержденных случаев и 227 случаев смерти.
Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза. Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах.
Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием. Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им. Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства.
Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни. Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию. Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс. Технология процесса «Мы разрезали его ДНК, вставили туда ген и сшили обратно. Теперь этот ген стал частью ДНК на всю оставшуюся жизнь», — в двух словах пояснил суть операции доктор Сэнди Макрай. С помощью специальных вирусов учёные доставили в организм больного миллиарды «правильных» копий гена. Эта технология редактирования отличается большой точностью. В основе метода лежат белки нуклеазы то есть режущие ДНК с «цинковыми пальцами». Участок, называемый «цинковым пальцем», может быть спроектирован так, чтобы узнавать определённую последовательность в ДНК, а нуклеаза, как ножницы, аккуратно делает разрез в нужном месте. Так, несколько лет назад медики использовали «цинковые пальцы», чтоб вылечить людей, страдающих ВИЧ. Исследователи собрали клетки крови у двенадцати ВИЧ-инфицированных пациентов.
Таким образом, у нас появилась новая мишень для лечения этого патологического состояния. Индукция длительной ремиссии с помощью двойной иммунотерапии у SHIV-инфицированных макак, прошедших АРТ Уничтожение вирусных резервуаров является главным препятствием на пути разработки клинического лечения ВИЧ-инфекции 1 типа. Скрытый вирусный резервуар является последним бастионом ВИЧ перед его полным излечением. Его трудно уничтожить, так как он невидим для иммунитета: клетки резервуара содержат вирус, который находится в неактивном состоянии, поскольку его поверхность не содержит тех белков, которые могли бы показать наличие патогена. Исследования показали, что большую часть резервуара составляют Т-клетки памяти — часть иммунной системы, которая сохраняет информацию о предыдущих инфекциях. Эти клетки могут оставаться в организме в спящем состоянии длительное время, готовые пробудиться при следующей инфекции тем же вирусом. Таким образом, они обеспечивают идеальное убежище для ВИЧ. В новом исследовании ученые продемонстрировали, что введение вакцины Анктива N-803 и антител широкого нейтрализующего действия bNAbs приводило к устойчивому вирусному контролю после прекращения антиретровирусной терапии АРТ у макак-резус, инфицированных химерной версией штамма SHIV-AD8, ранее подавленной АРТ. Лечение макак вакциной, состоящей из N-803 и bNAbs, вызывало иммунную активацию и временную виремию, но ограничивалось лишь снижением клеточных резервуаров SHIV. Таким образом, полное уничтожение репликационно-компетентного вирусного резервуара, вероятно, не является обязательным условием для индукции устойчивой ремиссии после прекращения АРТ. Вирусология Долго игнорируемая лихорадка Ласса стремительно набирает обороты в Западной Африке По прогнозам, лихорадка Ласса убивает гораздо больше людей, чем Эбола — 10 000 и более в год, хотя никто не знает наверняка. В 1969 году две медсестры-миссионерки в отдаленной деревне Ласса в штате Борно на северо-востоке Нигерии заболели загадочным лихорадочным заболеванием. Обе в итоге погибли. Третья медсестра, которую звали Пенни Пиннео, заразилась, пока ухаживала за своими погибшими коллегами. С лихорадкой, ознобом, язвами в горле и сильной слабостью, ее эвакуировали в пресвитерианскую больницу Нью-Йорка. Пережив тяжелый рецидив, Пенни пошла на поправку и смогла пережить болезнь. Вирусолог Хорди Казальс-Ариет и его команда из исследовательского отдела арбовирусов Йельского университета проанализировали образцы крови медсестер в поисках этого нового вируса. В итоге они выделили вирус с одноцепочечной РНК, который отнесли к семейству аренавирусов, и назвали его в честь деревни, где он был обнаружен. Однако Казальс-Ариет заразился во время работы с образцами и чуть не умер; его спасло только рискованное переливание антител из крови Пиннео. Когда лаборант Казальс-Ариет, Хуан Роман, также заразился и умер, Йельский университет немедленно прекратил работу с живым вирусом и перенес его в «горячую» лабораторию, расположенную в Центрах по контролю и профилактике заболеваний США CDC в Атланте. Переносчиком оказалась многососковая мышь Mastomys natalensis, названная так из-за длинных рядов сосков для выкармливания своего большого помета. Повсеместно распространенная в странах Африки к югу от Сахары, M. Она устраивает норы в домах и выходит из них в поисках еды, особенно в засушливый сезон, когда фермеры сжигают поля после сбора урожая. Вирус не мог выбрать лучшего хозяина.
Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
Американские исследователи представили первый нейросетевой инструмент для создания полностью искусственных систем редактирования генома CRISPR-Cas9. Компания Profluent представила новаторский проект OpenCRISPR – первый в мире открытый редактор генов на основе ИИ, который поможет точно редактировать человеческий геном. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Швейцарские учёные революционизировали метод редактирования генома CRISPR-Cas, значительно расширив его возможности. Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России
Если кратко: мы сравниваем исходный геном доноров гамет с геномом редактированного эмбриона с использованием специального биоинформатического подхода. Об иммунной системе бактерий, механизме действия CRISPR/Cas9 и результатах редактирования генома человеческих эмбрионов. Ученые воспользовались механизмом генетического редактирования CRISPR/Cas9, чтобы активировать защитные механизмы организма. Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека.