Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью. Однако генные технологии обеспечили прорыв в терапии для больных с этой тяжелой патологией.
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
| #генная терапия | Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet. |
| В США одобрили два метода генной терапии | Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. |
| Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие | Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. |
| В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии // Новости НТВ | Регенеративная медицина, генная терапия, клеточная терапия, стволовые клетки. |
| В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии. 16 июня 2023 г. Кубанские новости | Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. |
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии Фото: pxhere. Генная терапия будет доступна на федеральной территории Сириус: производство и потребности пациентов будут синхронизированы, никому не нужно будет ждать, то есть можно будет разработать и произвести препарат, который нужен будет даже какому-то конкретному одному человеку. Это своеобразная модель «производственной аптеки», — рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева.
Разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета «Сириус», где работает направление «Генная терапия». Напомним, что в конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые Университета «Сириус» выступили с инициативой о возможности применения экспериментальных препаратов генной терапии. Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас. В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов. Но в дальнейшем их невозможно применить.
Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. Ученые из Кембриджского университета изучают голых землекопов, чтобы найти способ предотвращать болезни, такие как рак и артрит, и замедлить старение.
Эти животные привлекли исследователей тем, что живут значительно дольше, чем большинство существ подобного размера, а также почти не болеют. Специалистам уже удалось выяснить, почему кожа этих грызунов невосприимчива к кислоте: животные обитают большими колониями в норах под землей, где выдыхаемый ими углекислый газ накапливается и вступает в реакцию с влагой, образуя углекислоту. Это заставило их эволюционировать, чтобы кислота не причиняла им боли. Исследователи из биотех-стартапа GERO. AI пришли к выводу , что «абсолютный предел» продолжительности жизни человека составляет от 100 до 150 лет. Они изучили данные 70 тыс. Показатель упал на 0,92 года в период с 2019 по 2020 год и еще на 0,72 года в период с 2020 по 2021-й. В большинстве стран Евросоюза ожидаемая продолжительность жизни снизилась на фоне пандемии с 81,3 до 80,4 года. В России в 2021 году показатель в среднем составлял 70 лет — на 3 года меньше, чем до пандемии. В 2022-м ожидаемая продолжительность жизни выросла на 1,8 года.
В генной терапии Casgevy используется прорывная технология редактирования генов Crispr, которая принесла ее изобретателям Нобелевскую премию в 2020 году. Терапия может быть направлена на разрезание ДНК в целевых областях, что позволяет точно удалить, добавить или заменить ДНК. Модифицированные стволовые клетки крови затем пересаживаются обратно пациенту, где они прикрепляются и размножаются в костном мозге, увеличивая производство фетального гемоглобина — типа гемоглобина, способствующего доставке кислорода. Lyfgenia — это генная терапия на основе клеток, которая модифицирует стволовые клетки крови пациента для производства гемоглобина, полученного с помощью генной терапии. Такой гемоглобин функционирует аналогично типу нормального гемоглобина взрослого человека, не подверженного серповидно-клеточной болезни. Серповидно-клеточная болезнь — это болезненное наследственное заболевание крови, которое может приводить к преждевременной смерти.
Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний
В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. Генная терапия, если говорить простым языком, позволяет усыплять "сломанный" ген в организме.
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
Коротко и упрощенно: для более точного редактирования ДНК часто используют «ДНК заплатку», но это усложняет сам процесс. Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ.
Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc. Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины. Исследователи и врачи могут рассчитывать на лечение гораздо более широкого спектра генетических заболеваний, включая те, которые до сих пор считались неизлечимыми.
Этот прогресс также может стимулировать исследования в таких областях, как биология старения, устойчивость к заболеваниям и регенерация тканей.
Как рассказал RT руководитель проекта, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов, технология производства и сам препарат не имеют аналогов в мире. Для создания лекарства у пациента забирают некоторое количество крови и модифицируют его собственные лейкоциты белые кровяные клетки с помощью терапевтических генов искусственной ДНК или комбинации из нескольких генов, разработанных для лечения конкретного заболевания. На подготовку препарата уходит несколько часов. Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая отторжения организма. Генетический материал, который они транспортируют, восстанавливает повреждённую ДНК пациента или устраняет её дефекты.
Согласно собственным заявлениям, Bayer заплатит 2 миллиарда долларов предварительно и еще 2 миллиарда долларов будут перечислены на различных ступенях процесса поглощения в зависимости от его успешного выполнения. Напомним, адено-ассоциированные вирусы — это малые вирусы, вызывающие у человека слабый иммунный ответ и способные инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки человека. Кроме этого, адено-ассоциированные вирусы способны встраивать свой геном специфическим образом в 19-ю хромосому человека, что делает его привлекательным в качестве вектора генной терапии. Другими словами адено-ассоциированные вирусы могут модифицировать ДНК в зараженной клетке и служить переносчиком ДНК из зараженной клетки в здоровые.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных.
Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
В других исследованиях генной терапии эти признаки приводили к тому, что клетки становились злокачественными, вызывая такие заболевания, как лейкемия. Однако никаких признаков рака не было обнаружено ни у одного из девяти субъектов в этом конкретном исследовании. Предполагается, что эта конкретная проблема безопасности связана с вирусом, используемым в качестве механизма доставки исправленного гена. В этом более раннем испытании для доставки полезной нагрузки использовались ретровирусы, но эти вирусы могут проникать в ядра клетки только при ее делении. Это может ограничить эффективность и потенциально сыграть роль в нарушении работы других генов. Дональд Кон и его коллеги с тех пор перешли к использованию модифицированных лентивирусов в качестве вирусного вектора для генной терапии. Эти вирусы могут проникать в ядра неделящихся клеток, что означает, что они должны быть более безопасными и эффективными в контексте генной терапии. В ходе трехлетнего наблюдения исследование показало, что 48 из 50 детей, получавших генную терапию, практически излечились от болезни. Таким образом, хотя конкретная форма генной терапии, отслеживаемая в этом новом исследовании, вряд ли когда-либо достигнет клинического применения, результаты дают ценные ключи к разгадке долгосрочной эффективности этих видов лечения. Кон отмечает, что эти долгосрочные результаты дают надежду на то, что одноразовые генные терапии могут принести стойкие результаты на всю жизнь.
Девочек эта болезнь не поражает, так как, в отличие от мальчиков, у них две Х-хромосомы, и они защищены наличием резервной копии соответствующего гена на второй Х-хромосоме. Однако женщины могут быть носителями мутации и передавать ее сыновьям. Развитие болезни связано патологическим изменением структуры липидов. Обычно жирные кислоты метаболизируются в митохондриях. Однако для жирных кислот с очень длинной цепью этот процесс сначала протекает в пероксисомах — клеточных органеллах, содержащих ферменты, которые катализируют реакции с участием перекиси водорода. Получившиеся более короткие продукты далее окисляются в митохондриях, как и жирные кислоты с короткой цепью. Длинноцепочечные жирные кислоты доставляются в пероксисому белками-переносчиками. При мутации ABCD1, и, соответственно, дисфункции ALDP проникновение этих жирных кислот в пероксисомы затруднено, и их доля в составе липидов постепенно увеличивается. Измененная структура липидов и сложных липидов, и липопротеинов приводит к разрушению миелиновой оболочки, покрывающей аксоны — длинные отростки нейронов, играющие роль «проводов», по которым проходит нервный импульс. Миелиновая оболочка работает электроизолятором, и в результате ее разрушения прохождение импульса по нервному волокну существенно замедляется, что приводит к поведенческим, интеллектуальным, двигательным нарушениям, а также к ухудшению зрения и слуха.
Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности. Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX. Введение Beqvez — одноразовая процедура.
Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет. Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долл.
Об успешном опыте лечения амавроза Лебера сообщает научный журнал Nature medicine. У 11 пациентов была тяжелая форма болезни с мутацией гена CEP290. В подобных случаях зрение сильно нарушается или пропадает совсем. При этом анатомических отклонений органов зрения органов у пациентов нет. По статистике, болезнь в той или иной форме обнаруживается примерно у одного из 9 тысяч населения Северной Европы.
Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
Новости. Телеграм-канал @news_1tv. Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. редкого наследственного детского заболевания. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
«К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности». Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью.