Генная терапия для молодости и здоровья. Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? Спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, болезнь Помпе, генная терапия, AAV-терапия, дегенерация мотонейронов спинного мозга.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Так что скоро супергерой из комиксов Росомаха, который обладает удивительными способностями к самовосстановлению, возможно, станет реальностью. Про склероз и артрит можно забыть навсегда Чем старее человек, тем больше в его клетках накапливается «генетического мусора». Из-за этого и возникают многие болезни, например, нейродегенеративные Альцгеймера, Паркинсона, рассеянный склероз и другие. Ученые во всем мире давно ломали голову, как отсрочить или даже обратить вспять старение клеток. Команда китайских ученых во главе с Лю Гуанхуем, взялись за «омолаживание» клеток посредством изменения генетических параметров. Для этого приходится «перепрограммировать» геном. Впервые такой эксперимент профессор Лю провел на клеточной культуре еще в 2011 году, и только затем ученые решились на опыты с живыми существами. Читайте также Китайский телескоп «Дозорный» даже круче, чем американский «Хаббл» Поднебесная все уверенней лидирует в космической гонке В настоящее время технология перепрограммирования генома стала важным способом достижения регенерации органов и клеток. Естественно, это не панацея от всех болезней. Замедляя старение, ученые могут вызвать другие проблемы: например, спровоцировать опухоль. Ведь «омоложенные» клетки начнут бесконтрольно делиться, у них стирается дифференцировка и может измениться первоначальная «идентичность».
Все дело в том, что природа заложила в геном факторы, которые мешают нам стать бессмертными.
Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза.
Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах. Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием.
Достаточно всего одной инъекции — и все нужные вещества начнут вырабатываться сами. Игорь Давыдкин, директор НИИ гематологии, трансфузиологии и интенсивной терапии: «Это, конечно, прорывная технология. В основе действия препарата — именно перенос генного материала в клетки печени, после чего начинает в организме синтезироваться данный фактор свертываемости крови и соответственно купировать и профилактировать развитие кровотечения». Подобных препаратов в России еще не было. Да и в мире зарегистрировано лишь два — от обоих видов гемофилии. Обычно клинические исследования — процесс небыстрый, занимает 5—7 лет.
Выращивание человеческих младенцев в пробирке «с нуля» может стать возможным всего за 5 лет благодаря развитию технологии создания человеческих яйцеклеток и спермы в лабораторных условиях, что может быть использовано для развития эмбриона в искусственной матке. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам переконструировать целые организмы». Происходящее вызывает у ученых и этические вопросы, поскольку планы ВЭФ означают, что иметь детей смогут женщины любого возраста. Британский парламент уже разрешил проводить искусственное оплодотворение с использованием образцов ДНК трёх и более человек. По мнению ученых, такое вмешательство в генофонд может привести к генетическому изменению человеческой популяции и потенциальной угрозе для будущих поколений. Тем не менее правительство продолжает проводить этот эксперимент, игнорируя возможные последствия. Похоже одной из заветных целей подобных опытов являются «синтетические люди» — «полугуманоидные» рабы, готовые исполнять любые команды властей и способные значительно ускорить воплощение всех замыслов архитекторов «новой нормальности». Однако исследователи уже задаются вопросами: можно ли вообще называть людьми тех, кто родится в результате использования подобных оккультных технологий? Станут ли «печатать» их пачками, несмотря на заявления об обратном? Можно ли будет вообще отличать их от настоящих людей? Из публикаций: «Полностью искусственный человек. Ученые создали синтетические человеческие эмбрионы, используя стволовые клетки.
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток. Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду! «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей. Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF).
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
Эта организация помогает родителям понимать специфику заболевания, его развития, знать то, что зависит от них самих, чтобы помочь больному мальчику жить полноценной жизнью. Помочь родителям вовремя определить болезнь у ребенка может анализ на специфический фермент креатинфосфокиназу КФК. Если она повышена, то такой пациент будет направлен на дальнейшую генетическую диагностику. Специалисты считают, что он должен со временем стать обязательным для мальчиков раннего детского возраста. Государству было бы проще просчитать все фармако-экономические особенности по стоимости терапии, когда она будет необходима для таких пациентов", - говорит Дмитрий Влодавец. Примечательно, что в свое время фонд "Круг добра" стал инициатором проведения неонатального скрининга на спинальную мышечную атрофию.
Еще один вариант сохранения жизни — перенос функций мозга в компьютер. Последовательность шагов следующая: создание микроскопических устройств, в том числе роботов, для адресной доставки лекарств, уничтожения опухолей, лечения тромбов; разработка наномеханизмов, способных выполнять функции отдельных клеток человека и последующая замена всех клеток человека ими; последующее создание с помощью нанотехнологий устройств, подключающихся к нейронам и передающих информацию на внешний компьютер; замена нейронов нанороботами и постепенный перенос мозговых функций в компьютер. Ученые довольно давно обсуждают возможность заморозки людей с возможностью их возвращения к жизни в будущем.
Хотя работы в этом направлении ведутся много лет, осталось еще немало нерешенных задач: разработка новых технологий заморозки органов для трансплантации; совершенствование коктейля стволовых клеток, ростовых факторов и цитокинов для восстановления замороженных органов; восстановление активности образцов мозга; сохранение памяти нематоды с условными рефлексами после заморозки и разморозки; установление однозначной связи между электро- и биохимическими процессами и мыслительной деятельностью человека; реконструкция отдельных воспоминаний на основе биологических данных о деятельности головного мозга и их запись на нейронную сеть; обратимая заморозка млекопитающих; лечение повреждений мозга с помощью нанороботов; восстановление личности клиентов криокомпаний. Исследователям известно более 500 генов, влияющих на продолжительность жизни. При этом образ жизни влияет на их проявление.
Например, курение и алкоголь запускают работу генов, укорачивающих продолжительность жизни. Для «активизации» хороших генов специалисты советуют придерживаться правильной диеты, чтобы избежать избыточного веса, который может стать серьезным испытанием для сердечно-сосудистой системы, печени и суставов. Еще один важный фактор долголетия — психологическое состояние.
Исследования показывают, что оптимисты живут дольше, чем пессимисты, и реже сталкиваются с проблемами со здоровьем, потому что меньше подвержены стрессовым ситуациям. Оптимальное время сна у долгожителей — от 6 до 8 часов в сутки. Именно столько нужно организму, чтобы восстановиться.
Европейское агентство по лекарственным средствам EMA находится в процессе рассмотрения заявки. Цена в 3,5 млн долл. Продажами занимается австралийская CSL. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Помимо этого Pfizer завершает клинические испытания еще двух генных терапий против гемофилии А giroctocogene fitelparovec и болезни Дюшенна fordadistrogene movaparovec. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний CDC , около 33 тыс.
Наиболее распространена гемофилия А — заболевание отмечается у 12 из 100 тыс. При этом гемофилия В диагностируется у четырех из 100 тыс.
Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии.
Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков. По его словам, в настоящее время в рамках госпрограмм поддерживается 37 проектов, связанных с генными препаратами.
В сфере медицинских изделий поддерживается 17 подобных проектов. Основную роль Минпромторг видит в посредничестве между фундаментальной наукой, разработчиками и индустрией. Бочкова» Сергей Куцев.
В перспективе предполагается редактирование генома. Все это меняет и наше здравоохранение, и, конечно, стимулирует определенные секторы нашей экономики, в частности кластер, который отвечает за производство фармацевтических препаратов», — подчеркнул Сергей Куцев. С точки зрения развития здравоохранения и медицинской науки, генетические технологии в ближайшем будущем займут одно из ключевых мест, создавая новые возможности для врачей и пациентов.
Об этом рассказал Директор Департамента государственного регулирования обращения лекарственных средств Минздрава России Филипп Романов. В общей сложности в рамках конференции «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств» состоялось 6 тематических сессий, на которых были подняты самые острые вопросы, такие как преодоление существующих препятствий на пути внедрения генетических технологий в широкую практику, объединение усилий науки и бизнеса для скорейшего вывода на рынок препаратов и медицинских изделий данного профиля, создание соответствующей нормативной базы.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
Алмазова» Минздрава России в ближайшее время. Открытый доступ к генетическим данным будет полезен исследовательским центрам, проектирующим генетические риски и анализирующим геномные данные, а также компаниям, занимающимся генетической диагностикой. Предложенная база данных позволит выполнить построение полигенных шкал риска и использовать референсные данные для контроля к выборкам с конкретной патологией. Расчет риска на основании генотипа и фенотипа, построение калькуляторов риска на основе геномных ассоциаций и фенотипических признаков может применяться для выявления пациентов высокого риска тяжелого течения COVID-19.
Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия».
Что же это: панацея XXI века или опасная «игрушка» для ученых?
Предстоит проверить, можно ли перенести генный материал в клетки печени больного, чтобы в организме заработал процесс свертывания крови. Гемофилия — это нарушение свертываемости крови. Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина. Благодаря этой терапии пациенты ведут обычный образ жизни, но все же ограничений много.
Терапия поддерживает низкий уровень репликации ВИЧ в течение длительного времени, снижая необходимость в частом приеме препаратов против ВИЧ. ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях.
В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев
Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Опубликовано в категории: Новости Метки: генная терапия, исследование, лечение, рак мозга Нет комментариев». Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Опубликовано в категории: Новости Метки: генная терапия, исследование, лечение, рак мозга Нет комментариев».
На пути к новым генным терапиям
- В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
- Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
- В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты - новости медицины
- «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
При этом сам процесс уничтожения раковых клеток происходит внутри опухоли, что снижает негативное воздействие препарата на организм. Как отметила Алексеенко , первая фаза клинических испытаний "АнтионкоРАН-М" подтвердила безопасность данного препарата и указала на высокий потенциал для использования при терапии агрессивных форм большого числа плотных опухолей. Ученые надеются подтвердить это в рамках второй фазы испытаний, нацеленных на проверку эффективности разработанной ими генной терапии. О "Менделеевской карте" Проект "Менделеевская карта" реализуется в рамках Десятилетия науки и технологий, проходящего в России в 2022-2031 годах.
В составе препарата Hemgenix входит вирусный вектор, доставляющий ген свертывания крови фактор IX.
При этом стоимость препарата в настоящий момент составляет 3,5 миллиона долларов США. Безопасность и эффективность препарата оценивалась в двух клинических испытаниях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет, страдающих средней или тяжелой формой гемофилии B. Эффективность была установлена на основании снижения показателя среднегодовой частоты кровотечений. Рассмотрение регистрации проходило по ускоренной процедуре, Hemgenix получил статус орфанного препарата и статус терапии прорыва.
Были получены результаты полногеномного поиска ассоциаций GWAS для 128 фенотипов, включая показатели лабораторных и инструментальных исследований во время госпитализации. Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом. Алмазова» Минздрава России в ближайшее время. Открытый доступ к генетическим данным будет полезен исследовательским центрам, проектирующим генетические риски и анализирующим геномные данные, а также компаниям, занимающимся генетической диагностикой.
Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer. Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах.
Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента.