Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии.
#генная терапия
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. |
| Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя | Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. |
| Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия? | это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. |
| Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках | Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. |
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | Новости. Телеграм-канал @news_1tv. |
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний.
Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- Результаты первой фазы испытаний: генная терапия ВИЧ – лечение без АРВТ
- Genotarget – Telegram
- В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии
- Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор
Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19 Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19 Исследование врожденной склонности к тяжелому течению COVID-19 имеет большую важность для понимания рисков, связанных с этим заболеванием. Учет генетических факторов, влияющих на тяжесть болезни, может помочь выявлять группы людей с повышенным риском и принимать своевременные меры по их защите. Эти исследования будут способствовать и разработке персонализированных подходов к лечению и профилактике COVID-19. Научные открытия в этой области могут значительно улучшить возможности борьбы с данным вирусом и снизить его воздействие на здоровье общества.
Бочкова академик Евгений Гинтер акцентировал внимание на технологические проблемах генной терапии, а также на самых перспективных для лечения наследственных болезнях. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Ученые отметили важность ранней диагностики: по их мнению, в России необходимо расширять неонатальный скрининг — массовое обследование новорожденных на наследственные заболевания для их своевременного предотвращения и лечения. Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия.
Шмелева пояснила, что такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета "Сириус".
В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты.
В настоящее время они подали заявку на патент экспериментального препарата и продолжают исследования. Гепатоцеллюлярная карцинома становится все более серьезной проблемой из-за роста показателей ожирения во всем мире, поэтому новые более безопасные методы леченя очень востребованы. Среди других факторов риска рака печени — гепатит, неалкогольная жировая болезнь печени, злоупотребление алкоголем и аутоиммунные заболевания. Недавно другие ученые опубликовали результаты пилотной фазы клинических исследований, в которых новый препарат показал впечатляющие результаты у пациентов с резистентной формой рака печени. Также по теме.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Такой прогноз сделал доктор биологических наук, профессор Казанского федерального университета, академик-секретарь Академии наук РТ Альберт Ризванов в программе «Интервью без галстука» на телеканале «Татарстан 24». Сначала исследователь рассказал о новейших разработках в этой области. При этом стоимость такого лечения составляет от 200 тыс.
Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его. У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна. Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета. Какие существуют прорывы лечении и когда будет доступна генная терапия?
До недавнего времени основным способом лечения, который реально продлевал жизнь пациентам, была гормональная терапия кортикостероидными препаратами. Ее эффект, увы, был ограничен: она продлевала пациентам способность ходить, а, следовательно, и жизнь, в среднем, на два года. Но в 2021 году в нашем распоряжении появился первый препарат патогенетической терапии. Это был настоящий прорыв, гигантский шаг вперед в лечении этого заболевания. А за последние пару лет в распоряжении медиков оказались уже три вида препаратов, два из которых сегодня доступны российским пациентам. Именно на эту мутацию направлено действие препаратов первой группы. И сегодня мы наблюдаем великолепные результаты: те наши пациенты, которые по возрасту уже могли потерять способность ходить, продолжают ходить сами.
По нашим сегодняшним оценкам, потеря ходьбы у пациентов отодвигается на 4-6 лет.
Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая отторжения организма. Генетический материал, который они транспортируют, восстанавливает повреждённую ДНК пациента или устраняет её дефекты. Препарат получил название «генетически модифицированный лейкоконцентрат» ГМЛ по аналогии с распространённым термином «генетически модифицированный организм» ГМО. Собственные лейкоциты абсолютно безвредны для человека, а быстро создавать лечебный препарат можно будет на базе любого центра крови, говорят разработчики ГМЛ. По истечении 3—4 недель, когда действие терапевтических генов ослабеет, лечение можно будет применять повторно.
Введение Beqvez — одноразовая процедура. Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет. Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долл. Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде. Европейское агентство по лекарственным средствам EMA находится в процессе рассмотрения заявки. Цена в 3,5 млн долл. Продажами занимается австралийская CSL. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором.
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия
Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду! Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, болезнь Помпе, генная терапия, AAV-терапия, дегенерация мотонейронов спинного мозга. Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». Самые свежие новости медицинского сообщества в нашем телеграмм-канале.
На кого делать ставку
- Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
- Тяжелый комбинированный иммунодефицит - новые методы лечения SCID
- Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
- Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна - Российская газета
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
«К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
| «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков | И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. |
| «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции — PCR News | Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. |
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. |
Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
Возможности генной терапии действительно поражают, однако и стоят препараты этого класса немало – цены на них могут доходить до нескольких миллионов долларов. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. показания неконкретные: не указана ни линия терапии, ни возможные комбинации, ни молекулярно-генетический подтип опухоли, ни в случае рака молочной железы – стадия. редкого наследственного детского заболевания.
Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии // Новости НТВ
- Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
- Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор
- Подписка на дайджест
- Расширение возможностей CRISPR
- Антибиотики и Химиотерапия