Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием.
Блог Genotek
Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной.
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга. FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии.
Последние новости:
- Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром
- Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию
- Публикации с меткой ‘генная терапия’
- Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
- Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
- Доставка здоровых копий гена DDC
Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года
- Курсы валюты:
- Сегодня в СМИ
- Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром
- Последние комментарии
- Как инвестору заработать на пятикратном росте рынка клеточной и генной терапии - Ведомости
В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев
В последнее время ученые начали активно его изучать, так как он способствует замедлению развитие болезни Паркинсона. Исследователи обратили внимание, что при злоупотреблении спиртного снижается активность вспомогательных клеток, которые вырабатывают GDNF. Это вызывает сбои в системе вознаграждения комплекс структур мозга нервной системы, которая влияет на поведение , главным веществом которой является дофамин, как у человека, так и у приматов. Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина. После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных.
Большинство пациентов, страдающих гемофилией B, — мужчины. Многие женщины могут быть носителями заболевания и не иметь симптомов. Лечение обычно включает профилактическое восстановление дефицита фактора свертывания крови для повышения способности организма к образованию тромбоцитов и прекращению кровотечений. Пациенты с тяжелой формой гемофилии B обычно требуют регулярных процедур заместительной терапии глобулина плазмы для поддержки достаточного уровня фактора свертывания во избежание эпизодов кровотечений. Hemgenix является генной терапией, производимой однократным внутривенным вливанием. В составе препарата Hemgenix входит вирусный вектор, доставляющий ген свертывания крови фактор IX.
Исследователи обнаружили, что нокаут гена 4. Секвенирование показало, что РНК 4. Анализируя молекулярную структуру РНК 4. Сенсорный модуль распознает аномальные экзоны.
А эффекторный — образует пары оснований с аномальными экзонами, чтобы предотвратить их включение в мРНК с помощью альтернативного сплайсинга.
Новости генной терапии
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. |
| Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие | Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. |
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. |
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Наука и жизнь | Возможности генной терапии действительно поражают, однако и стоят препараты этого класса немало – цены на них могут доходить до нескольких миллионов долларов. |
| ПМЭФ-2023. Генная терапия: будущее начинается сегодня | РИА Новости Медиабанк | Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. |
Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года
- Доставка здоровых копий гена DDC
- Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия
- «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
- Блог Genotek
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
При этом анатомических отклонений органов зрения органов у пациентов нет. По статистике, болезнь в той или иной форме обнаруживается примерно у одного из 9 тысяч населения Северной Европы. В остальной части Европы оно встречается, по подсчетам, от 1 на 30 тысяч до 1 на 50 тысяч человек. Главное действующее вещество — РНК-молекула сепофарсен.
Оно увеличило количество гена CEP290 в фоторецепторах глаза и улучшило работу сетчатки при дневном свете.
Напомним также, немецкая компания Bayer имеет 150-летнюю историю, которая включает в активное участие в медицинских опытах над людьми в составе нацистского предприятия IG Farbenindustrie. Послевоенное руководство предприятия также включало в себя досрочно освобожденных нацистских преступников против человечности. Более подробно историю концерна Bayer обсуждал политолог и аналитик Сергей Кургинян в десятой серии документального фильма «Коронавирус — его цель, авторы и хозяева».
Так, в России сегодня диагностировано около 2000 пациентов с болезнью Дюшенна — как детей, так и взрослых. В последнее время число выявленных случаев растет, причем не только в России, но и во всем мире. У нас в стране раньше выявляли порядка 200 случаев заболевания в год, а на сегодня эта цифра уже ближе к 300 диагнозам за тот же период. Однако, по моим оценкам, это связано, скорее, не с ростом числа заболевших, а с тем, что детей с таким диагнозом стали чаще выявлять.
С появлением эффективной патогенетической терапии к этому заболеванию врачи стали больше обращать внимание на симптомы. Я бы связал успехи в диагностике еще и с появлением Фонда «Круг добра», который финансирует закупку необходимых лекарств. Хотя и сегодня нередко случается так, что диагноз ставится достаточно поздно. Соответственно, столкнувшись с симптомами болезни Дюшенна, они не в состоянии их правильно истолковать. В итоге, хотя, как я уже упоминал, болезнь начинает проявлять себя примерно в 2,5 года, правильный диагноз нашим пациентам, в среднем, ставят в 5-6 лет.
Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его. У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна. Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета.
Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете его альма-матер. Но власти Гонконга аннулировали его визу буквально через несколько часов после того, как ученый обнародовал свою исследовательскую программу. Он планировал заняться исследованиями в области генной терапии редких наследственных заболеваний. После этого фиаско китайский доктор Франкенштейн на какое-то время залег на дно. Однако, судя по последним событиям, человечество еще не скоро забудет непутевого первопроходца в области генетического редактирования человека. Китайский генетик Хэ Цзянькуй. Недавно в интервью японскому изданию Mainichi Shimbun Хэ Цзянькуй заявил, что возобновил исследования по редактированию генома человеческого эмбриона для лечения генетических заболеваний. С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс. И действительно, в Китае запрещено имплантировать женщинам эмбрионы с отредактированными генами. Однако, подобные генетические манипуляции разрешены для целей, не связанных с беременностью. В том числе для научных экспериментов. По словам Хэ, для исследований будут использоваться отбракованные оплодотворенные яйцеклетки, которые не годятся для процедуры ЭКО.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах. Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности.
Бочкова, к. Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых. Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный.
На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена. Он направлен на исправление мутации в гене DMD, приводящей к сдвигу рамки считывания. Первые лабораторные работы и исследования научной литературы показали перспективность такого подхода. Первые признаки заболевания стали отмечаться в возрасте двадцати лет: это слабость, быстрая утомляемость. Случай примечателен тем, что у пациента нет мышечных проявлений болезни, при этом выявлена кардиомиопатия. Это говорит нам о том, что миодистрофия Дюшенна может протекать в более легкой форме, и наша цель — добиться того, чтобы перевести тяжелый фенотип заболевания в более мягкий», - рассказала ведущий научный сотрудник лаборатории редактирования генома МГНЦ Ольга Левченко. На клетках линии HEK 293T исследователи выполнили поиск наилучших вариантов плазмид, а затем провели эксперименты на миобластах здоровых доноров. В скором времени исследователи планируют перейти к работе с клетками пациентов с соответствующей мутацией в гене DMD, их в базе данных насчитывается 21 человек. Бочкова 115522, Москва, ул. Москворечье, д.
В настоящее время зарегистрировано всего около 120 случаев заболевания, и примерно половина из числа пациентов имеют азиатское происхождение. Причиной заболевания являются мутации в гене DDC, который кодирует белок, необходимый для синтеза серотонина, дофамина и других ключевых нейротрансмиттеров. Поэтому у людей с дефицитом AADC этого белка либо недостаточно, либо "здоровый" протеин замещен дефектным вариантом.
В результате организм не может синтезировать достаточное количество нейротрансмиттеров. Это приводит к развитию различных осложнений, таких как трудности с координацией движений, особенно в области лица, головы и шеи.
Это первый случай, когда сочетание двойного подхода к редактированию генов и антиретровирусных препаратов использовано для лечения животных от вируса иммуннодефицита. Разработка связана с наблюдениями за редкими случаями излечения пациентов с ВИЧ, когда им пересаживали костный мозг для лечения лейкемии, а пересаженные донорские клетки содержали мутации, инактивирующие ген CCR5, способствующий проникновению вируса в клетки. Ученые продемонстрировали, что ВИЧ можно удалить из геномов живых мышей, зараженных вирусом, что привело к излечению некоторых животных.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
| Обзор событий научной жизни | «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. |
| Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний | Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. |
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. |
В США одобрили два метода генной терапии
Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина. После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения. Через месяц обезьянам снова предложили спиртное. Многие из них отказались от употребления, в то время как приматы, которые получали физраствор, начали пить алкоголь в еще больших количествах, чем раньше.
К счастью, благодаря работе иммунитета большинство их разрушается — так работает одно из звеньев нашей природной защиты от рака. У пациентов с ВИЧ эта система ломается. Угроза появления злокачественных новообразований, тяжелейших осложнений при любой болезни растет многократно.
Но как ликвидировать вирус, если он оказывается «зашит» прямо в ДНК иммунных клеток? Современные препараты не проникают в святая святых. Они подавляют размножение вирусных частиц, которые послушно производит организм пациента, модифицированный ВИЧ-инфекцией. Поэтому такие лекарства обычно назначается сочетание трех и более противовирусных препаратов нужно принимать постоянно. Это позволяет носителям ВИЧ прожить многие годы, однако есть риск возникновения лекарственной устойчивости, осложнений терапии и другие проблемы, признают врачи. Поэтому ученые всего мира бьются над способом полностью удалить вирусную ДНК. Спустя четыре десятилетия человечество, похоже, наконец овладело технологией, которая открывает путь к полной победе над болезнью века.
Доказательства эффективности революционного подхода опубликованы на этой неделе в авторитетном международном журнале PNAS. Суть многообещающей терапии против ВИЧ и перспективы научного прорыва мы разобрали с иммунологом, кандидатом медицинских наук, гендиректором контрактно-исследовательской компании Николаем Крючковым.
Два года назад во время тестирования экспериментальной технологии умер 27-летний Терри Хорган, страдавший мышечной дистрофией Дюшенна. Смерть произошла прямо в клинике, которую организовал и финансировал его брат, стремившийся спасти Терри от неизлечимой болезни… Отсидевший ученый старается выглядеть Робин Гудом, который движим исключительно благородными порывам. Но не стоит забывать, что мир стоит на пороге переворота, который по своим масштабам сопоставим с компьютерной революцией. В 2022 году объем мирового рынка геномики оценивался в 33,25 миллиарда долларов, эксперты прогнозируют, что к 2030 году он вырастет в 13 раз, до 411,35 миллиардов. И тот, кто быстрее выйдет на этот огромный рынок с готовой технологией, сорвет джек-пот. Первая попытка Хэ закончилась фальстартом, но он полон надежд добиться успеха со второго раза. В 2018 году на научной конференции он познакомился с семейной парой, где папа был ВИЧ-инфицирован, мама - здорова.
По китайским законам ВИЧ-положительным отцам не разрешалось иметь детей с помощью ЭКО, но Марк и Грейс общественность знает только их вымышленные имена мечтали о детях. Хэ Цзянькуй обманул и будущих родителей они под давлением подписали согласие на эксперимент, которое позднее признали неполным и нелегитимным и ввел в заблуждение врачей - они не знали, что имплантируют двум женщинам генетически отредактированные эмбрионы. Генетик хотел с помощью технологии CRISPR генетические ножницы воспроизвести в гене CCR5 мутацию, которая естественным образом возникает у некоторых людей европейского происхождения и блокирует проникновение ВИЧ в клетки. Теоретически, такая манипуляция должна была обеспечить младенцам иммунитет к ВИЧ. Однако, ученые утверждают, что вмешательство Хэ на защитило девочек от вируса. Сейчас, по словам генетика, Лулу и Нане 5 лет, они здоровы и ходят в детский сад.
В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Научно-технологический университет "Сириус" был создан в 2019 году по поручению президента Владимира Путина.
Блог Genotek
Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. Самые свежие новости медицинского сообщества в нашем телеграмм-канале.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
Так ли это?
Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии.
Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза. Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах. Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин.
В случае успеха начнутся клинические исследования на людях-добровольцах. Понадобится несколько стадий. В целом, если все сложится удачно, включая необходимое финансирование, думаю, что генная терапия ВИЧ может быть зарегистрирована для массового применения в течение 6-7 лет, то есть до 2030-го года, — говорит эксперт. Насколько массовым и доступным будет такое лечение на практике, конечно, зависит и от стоимости. Генная терапия — вещь, мягко говоря, не дешевая. Обычно пациенту требуется всего одна инъекция, но стоит она огромных денег. Так, несколько самых дорогих в мире лекарств относятся именно к классу генотерапевтических препаратов. Последний из официально одобренных — «Зинтегло» Zynteglo для лечения от бета-талассемии, наследственной болезни крови. Цена одного укола — 2,8 миллиона долларов. Добиться необходимых изменений ДНК во всех целевых клетках или их большинстве — непростая задача, отмечает Николай Крючков. Что касается побочных эффектов, то самым опасным может стать угроза развития рака. Поэтому в ходе разработки и клинических исследований принимаются все меры для исключения онкорисков, говорит эксперт.
Похоже одной из заветных целей подобных опытов являются «синтетические люди» — «полугуманоидные» рабы, готовые исполнять любые команды властей и способные значительно ускорить воплощение всех замыслов архитекторов «новой нормальности». Однако исследователи уже задаются вопросами: можно ли вообще называть людьми тех, кто родится в результате использования подобных оккультных технологий? Станут ли «печатать» их пачками, несмотря на заявления об обратном? Можно ли будет вообще отличать их от настоящих людей? Из публикаций: «Полностью искусственный человек. Ученые создали синтетические человеческие эмбрионы, используя стволовые клетки. Это новаторское достижение позволяет избежать необходимости в яйцеклетке или мужском семени». Тем временем основные инструменты редактирования генов уже оттачиваются и внедряются в повседневность, в том числе в виде продуктов питания и вакцин. В июне стало известно, что вскоре в продуктовых магазинах появится генетически модифицированная зелень для салатов, на которой не будет соответствующей маркировки. При этом лоббисты подобных ГМО-продуктов и биотехнологий и их партнёры из ВЭФ и прочих глобалистских структур официально признают, что ГМО-продукты питания, которые Гейтс, Шваб и Ко продвигают для производства на заводах, изменяют генетику людей. Одновременно с этим лоббисты Big Pharma и Biotech, например, выступающие в американском штате Миссури, против законопроекта HB1169 о раскрытии информации о генной терапии и информированном согласии, категорически против раскрытия информации о том, как и с какой целью ГМО изменяют генетику людей. Законопроект с его формулировками можно ознакомиться здесь требует раскрытия информации о любом продукте, оказывающем воздействие на организм человека, сходное с препаратами генной терапии, а также чтобы информированное согласие включало все риски и преимущества, в том числе неблагоприятные, представляющие особый интерес.