Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. Новости генной терапии. 18 августа 2023 года.
В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду! В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. Генная терапия сетчатки показала большие перспективы в лечении пигментного ретинита (РП), который приводит к серьезной потере зрения у молодых людей.
«Медики стали выявлять болезнь более тщательно»
- В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
- ПОДПИСАТЬСЯ НА РАССЫЛКУ
- Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний
- Статьи по теме «генная терапия» — Naked Science
- Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Так, в России сегодня диагностировано около 2000 пациентов с болезнью Дюшенна — как детей, так и взрослых. В последнее время число выявленных случаев растет, причем не только в России, но и во всем мире. У нас в стране раньше выявляли порядка 200 случаев заболевания в год, а на сегодня эта цифра уже ближе к 300 диагнозам за тот же период. Однако, по моим оценкам, это связано, скорее, не с ростом числа заболевших, а с тем, что детей с таким диагнозом стали чаще выявлять. С появлением эффективной патогенетической терапии к этому заболеванию врачи стали больше обращать внимание на симптомы. Я бы связал успехи в диагностике еще и с появлением Фонда «Круг добра», который финансирует закупку необходимых лекарств. Хотя и сегодня нередко случается так, что диагноз ставится достаточно поздно. Соответственно, столкнувшись с симптомами болезни Дюшенна, они не в состоянии их правильно истолковать. В итоге, хотя, как я уже упоминал, болезнь начинает проявлять себя примерно в 2,5 года, правильный диагноз нашим пациентам, в среднем, ставят в 5-6 лет.
Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его. У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна. Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета.
Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом. Алмазова» Минздрава России в ближайшее время. Открытый доступ к генетическим данным будет полезен исследовательским центрам, проектирующим генетические риски и анализирующим геномные данные, а также компаниям, занимающимся генетической диагностикой. Предложенная база данных позволит выполнить построение полигенных шкал риска и использовать референсные данные для контроля к выборкам с конкретной патологией.
Генетический материал, который они транспортируют, восстанавливает повреждённую ДНК пациента или устраняет её дефекты. Препарат получил название «генетически модифицированный лейкоконцентрат» ГМЛ по аналогии с распространённым термином «генетически модифицированный организм» ГМО. Собственные лейкоциты абсолютно безвредны для человека, а быстро создавать лечебный препарат можно будет на базе любого центра крови, говорят разработчики ГМЛ. По истечении 3—4 недель, когда действие терапевтических генов ослабеет, лечение можно будет применять повторно. Количество таких сеансов генной терапии, утверждают учёные, может быть неограниченным.
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
Генная терапия сетчатки показала большие перспективы в лечении пигментного ретинита (РП), который приводит к серьезной потере зрения у молодых людей. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Генная терапия для молодости и здоровья. Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
| Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости | Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | | Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. |
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». «К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
| Как инвестору заработать на пятикратном росте рынка клеточной и генной терапии - Ведомости | Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. |
| Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор | Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. |
| Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках | это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. |
| Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости | Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты. |
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
RU - Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. По словам ученого, в ближайшее время в ЦСП появится специализированный виварий помещение для содержания лабораторных животных. Для него уже закуплены лабораторные мыши определенных генетических линий. В ходе эксперимента мыши будут "гуманизированы" с помощью стволовых клеток из пуповинной крови человека.
Орфанные центры в Москве и регионах На данный момент в России нет орфанных центров, но этот вопрос обсуждается. Важное условие таких учреждений — междисциплинарность.
Невозможно создать отдельные центры под каждую болезнь, к тому же у нескольких патологий может быть похожее лечение, и по этому принципу в каждом субъекте страны может появиться орфанный центр. Но у некоторых патологий может быть похожее лечение. Целесообразно в каждом субъекте создавать центр компетенций по разным группам заболеваний. Он мог бы заниматься реальной клинической работой, то есть там работали бы ортопеды, эндокринологи и другие специалисты», — отметила Ольга Германенко. Центры должны быть в каждом субъекте еще и потому, что пациенты должны жить недалеко от них.
Они не смогут часто ездить в крупные федеральные больницы: вся необходимая инфраструктура должна находиться рядом. В общей сложности за больным будут наблюдать порядка 10-15 специалистов разного профиля. Ключевыми идеями пресс-конференции стали оказание помощи взрослым пациентам и создание междисциплинарных орфанных центров в субъектах России. Принятые в будущем решения по итогам Всероссийского форума смогут спасти не одну жизнь.
На это возлагают надежды и родители самих пациентов.
Мы все, конечно, мечтаем об одном: что будет создано лекарство, которое остановит болезнь раз и навсегда, остановит медленное угасание наших детей в тот момент, когда должен происходить взрыв их физического развития" - рассказала Ольга Гремякова, мама ребенка с миодистрофией Дюшенна и учредитель благотворительного фонда "Гордей". Эта организация помогает родителям понимать специфику заболевания, его развития, знать то, что зависит от них самих, чтобы помочь больному мальчику жить полноценной жизнью. Помочь родителям вовремя определить болезнь у ребенка может анализ на специфический фермент креатинфосфокиназу КФК. Если она повышена, то такой пациент будет направлен на дальнейшую генетическую диагностику. Специалисты считают, что он должен со временем стать обязательным для мальчиков раннего детского возраста.
Не будем гадать, все подробности — в первой статье нашего нового спецпроекта «Генная и клеточная терапии».
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка?