Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. заявил доктор Макларен. Регенеративная медицина, генная терапия, клеточная терапия, стволовые клетки.
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (American Society of Gene and Cell Therapy) были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания.
Опасное генетическое заболевание метахроматическая лейкодистрофия
- Подписка на дайджест
- Сегодня в СМИ
- Основная навигация
- ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
AskBio , занимающаяся передовыми исследованиями в области генной терапии, будет поглощена фармацевтическим концерном Bayer, 26 октября сообщила пресс-служба концерна Bayer. Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. В эту платформу входит также широкопрофильный патентный портфель. В результате этой сделки концерн Bayer приобретает все права на терапевтическую платформу фирмы AskBio, в которую кроме прочего входит технология производства генной терапии, основанной на адено-ассоциированных вирусах.
Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия?
Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера. Резко увеличив продолжительность жизни, цивилизация открыла ящик пандоры. Вместо того, чтобы наслаждаться жизнью на закате лет, долгожители массово теряют разум и способность обслуживать себя. Доля таких бедолаг в развитых странах стремительно растет, лекарства от недуга не существует.
И тогда следующее поколение людей в старости не будет терять ясности ума. Много лет назад моей маме поставили такой диагноз, - объяснял Хэ Цзянькуй в одном из немногочисленных интервью. Если проект окажется успешным, возможно, удастся полностью избавить от этой страшной болезни будущие поколения. Только в этот раз мы не будем спешить, и сначала изучим, как генная терапия работает на мышах.
Кроме того, перевоспитанный китайским ФСИНом ученый намерен собрать 7,2 миллиона долларов на клинические испытания генной терапии еще одного опасного заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Во-первых, по мнению Питер Дрёге профессора Наньянского технологического университета в Сингапуре он специализируется на молекулярной и биохимической генетике , у болезни Альцгеймера нет четкой единой генетической причины. Во-вторых, сомнительно выглядит сама идея редактировать геном эмбриона для лечения сложного заболевания, которое поражает людей в конце их жизни. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения.
Начиная с 90-х годов, за последние 3 десятилетия эти цифры практически не изменились, тогда как в США только за последние 5 лет число врачей-генетиков увеличилось в 4 раза. Сейчас там приходится 1 врач-генетик на 75 тысяч человек. Острая нехватка профильных специалистов — это первая и основная проблема медицинской генетики. Подготовка этих специалистов ведется медленными темпами, тогда как потребность в них растет», — рассказала Татьяна Бухарова. Бочкова» нового института высшего и дополнительного профессионального образования, где на сегодняшний день открыто 10 тематических кафедр. Учреждение занимается подготовкой ординаторов и аспирантов, а также повышением квалификации действующих врачей-специалистов. Завершила конференцию сессия, посвященная IT-решениям для развития генной диагностики и генной терапии в России.
В частности, речь шла о создании Национальной базы генетической информации, которая в перспективе будет способствовать развитию персонализированной медицины. В 2020 году Президент РФ Владимир Путин потребовал разработать отечественное оборудование и цифровую инфраструктуру, которые позволят проводить исследования мирового уровня в области генетических технологий. По мнению участников заседания, накопление и обработка генетической информации может осуществляться посредством облачных технологий и сервисов, в коллаборации с российскими компаниями, такими, как Яндекс и Mail. Такое мнение высказал Генеральный директор компании Genotek Валерий Ильинский. Участники форума отметили своевременность проведения конференции «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств» и высказались за то, чтобы мероприятие стало регулярным.
Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности. Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX. Введение Beqvez — одноразовая процедура. Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет. Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долл. Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде. Европейское агентство по лекарственным средствам EMA находится в процессе рассмотрения заявки.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
Их развитие будет остановлено на 14-й день. Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия? Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера. Резко увеличив продолжительность жизни, цивилизация открыла ящик пандоры. Вместо того, чтобы наслаждаться жизнью на закате лет, долгожители массово теряют разум и способность обслуживать себя. Доля таких бедолаг в развитых странах стремительно растет, лекарства от недуга не существует. И тогда следующее поколение людей в старости не будет терять ясности ума. Много лет назад моей маме поставили такой диагноз, - объяснял Хэ Цзянькуй в одном из немногочисленных интервью. Если проект окажется успешным, возможно, удастся полностью избавить от этой страшной болезни будущие поколения.
Только в этот раз мы не будем спешить, и сначала изучим, как генная терапия работает на мышах. Кроме того, перевоспитанный китайским ФСИНом ученый намерен собрать 7,2 миллиона долларов на клинические испытания генной терапии еще одного опасного заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Во-первых, по мнению Питер Дрёге профессора Наньянского технологического университета в Сингапуре он специализируется на молекулярной и биохимической генетике , у болезни Альцгеймера нет четкой единой генетической причины. Во-вторых, сомнительно выглядит сама идея редактировать геном эмбриона для лечения сложного заболевания, которое поражает людей в конце их жизни.
Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина.
После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения. Через месяц обезьянам снова предложили спиртное. Многие из них отказались от употребления, в то время как приматы, которые получали физраствор, начали пить алкоголь в еще больших количествах, чем раньше.
При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи сосудистой оболочки глаза , пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки — светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг , — также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 — компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует. В этом исследовании профессор Роберт Мак Ларен Robert Mac Laren и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией.
Далее, доверяем ли мы обеспечение безопасности и эффективности этих продуктов тем же индивидам, которые врали нам, что вакцины против Covid-19 будут иметь минимальные побочные эффекты и предотвратят распространение вируса? Американские учёные утверждают, что появление в продуктах питания мРНК-вакцин — это реально, поскольку мРНК «гораздо долговечнее, чем мы могли себе представить». Китайцы теперь показали, что она может попадать в пищу. Одним из подходов для предотвращения этого был бы запрет всех форм технологии мессенджерной-РНК у животных, полный запрет! Таким образом, больше не будет риска, что она попадет в пищу. Если в пищевом продукте содержится мРНК, вы должны иметь полное право узнать об этом, прежде чем употреблять такие продукты». И без всего этого сегодня вакцины, наряду с ГМО-продуктами, являются инструментом моделирования генной «модификации» человека. Причем не только на Западе, но и на Востоке. Видео , на котором Билл Гейтс во всеуслышание заявляет, что он со своими западными единомышленниками собираются изменить геном человека с помощью вакцин, можно найти в сети и сегодня. В середине июня, накануне своего визита в КНР, он специально акцентировал внимание на том, что «противостояние» между США и Китаем не касается глобализации в сфере здравоохранения». Вы знали, что они собирают вакцины, которые мы вводим детям, из змеиных яиц? Осенью 2021 года турецкое ТВ Beyaz показало страшные кадры младенцев, изуродованных вакцинами Pfizer и Moderna: дети с лишними конечностями, одним глазом или с полностью пораженным телом, покрытым волосами.
Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
Древний человек жаждал утешения в представлениях о загробном мире, позже алхимики пытались изобрести зелья, которые помогли бы достичь бессмертия. С развитием науки ученые стремились понять, как работает наша смертность на клеточном уровне и еще глубже — и можно ли серьезно изменить отмеренный человеку век.
Но в 2021 году в нашем распоряжении появился первый препарат патогенетической терапии. Это был настоящий прорыв, гигантский шаг вперед в лечении этого заболевания. А за последние пару лет в распоряжении медиков оказались уже три вида препаратов, два из которых сегодня доступны российским пациентам. Именно на эту мутацию направлено действие препаратов первой группы. И сегодня мы наблюдаем великолепные результаты: те наши пациенты, которые по возрасту уже могли потерять способность ходить, продолжают ходить сами. По нашим сегодняшним оценкам, потеря ходьбы у пациентов отодвигается на 4-6 лет. С учетом небольшого срока наблюдений, можно надеяться, что эта цифра будет выше.
Вторая, более новая разновидность препаратов предназначена для иного типа мутации — не точечной, а связанной с пропуском экзона, то есть, целого участка гена. Это совсем новые препараты, исследования по ним еще продолжаются, и, соответственно, процесс регистрации препаратов в России еще идет. Тем не менее, их назначают федеральными консилиумами, предоставляют и используют, потому что других препаратов для пациентов с такого вида мутациями у медицины просто нет. На каждого пациента мы готовим большой пакет документов, собираем клинические данные, учитываем возраст, клиническую картину, тяжесть состояния. Эти документы рассматривает федеральный консилиум, затем проводится экспертный совет Фонда «Круг добра», где специалисты рассматривают полную историю болезни конкретного пациента и рекомендуют ему препарат, наиболее подходящий в его конкретном случае. В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов.
Эти белки отвечают за присоединение молекул сахаров к определенным типам аминокислотных цепочек, что стабилизирует эти пептиды. Некоторые мутации в гене MOGS являются фатальными и они приводят к смерти их носителя в первые дни жизни.
Исследователи обнаружили, что аналогичные мутации также препятствуют размножению ВИЧ и многих других вирусов, для сборки новых копий которых необходим фермент MOGS.
Об этом во время Петербургского международного экономического форума рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева. Разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета «Сириус», где работает направление «Генная терапия». Напомним, что в конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые Университета «Сириус» выступили с инициативой о возможности применения экспериментальных препаратов генной терапии. Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас. В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
Эксперты обсудили эффективность инструментов генной терапии, особенности и опыт разработок генных препаратов для лечения орфанных или неизлечимых заболеваний, в том числе, онкологии. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна | Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности». |
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. |
| В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты - новости медицины | — Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей. |
| «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции | заявил доктор Макларен. |
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
Хотя SpRYc медленнее, чем его предшественники, разрезает целевые последовательности ДНК, в испытаниях он показал себя лучше традиционных ферментов в модификации конкретных участков ДНК. Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc. Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины. Исследователи и врачи могут рассчитывать на лечение гораздо более широкого спектра генетических заболеваний, включая те, которые до сих пор считались неизлечимыми.
ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях. В ближайшее время планируется провести аналогичные опыты на приматах, пишет Newswise.
В интервью «Известиям» главный внештатный специалист детский невролог Минздрава Московской области, главный врач «Психоневрологической больницы для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» рассказал о том, какие методы терапии сегодня становятся доступны пациентам с болезнью Дюшенна, и что сегодня делается для того, чтобы каждый нуждающийся смог получить столь нужное ему лекарство.
Проявляется оно практически исключительно у мальчиков, поскольку связано с генетическим дефектом в Х-хромосоме, который именно у мальчиков не может быть компенсирован из-за отсутствия второй Х-хромосомы. Примерно до 2-2,5 лет ребенок растет относительно здоровым, в раннем возрасте не всегда могут быть задержки моторного и психоречевого развития, а потом начинают появляться первые признаки болезни. Поскольку заболевание прогрессирующее, к 8-10 годам наши пациенты перестают ходить, и к 15 годам у них развиваются всевозможные осложнения — сердечно-сосудистые, дыхательные, ортопедические, включая сколиозы и контрактуры мышц, неизбежно возникающие из-за обездвиженности. До появления современной патогенетической терапии, продолжительность жизни таких пациентов редко превышала 30 лет. Так, в России сегодня диагностировано около 2000 пациентов с болезнью Дюшенна — как детей, так и взрослых. В последнее время число выявленных случаев растет, причем не только в России, но и во всем мире. У нас в стране раньше выявляли порядка 200 случаев заболевания в год, а на сегодня эта цифра уже ближе к 300 диагнозам за тот же период. Однако, по моим оценкам, это связано, скорее, не с ростом числа заболевших, а с тем, что детей с таким диагнозом стали чаще выявлять. С появлением эффективной патогенетической терапии к этому заболеванию врачи стали больше обращать внимание на симптомы.
Я бы связал успехи в диагностике еще и с появлением Фонда «Круг добра», который финансирует закупку необходимых лекарств. Хотя и сегодня нередко случается так, что диагноз ставится достаточно поздно. Соответственно, столкнувшись с симптомами болезни Дюшенна, они не в состоянии их правильно истолковать.
Контекст Ожидаемая продолжительность жизни во всем мире в период пандемии снизилась впервые с 1950 года. Перспективы Ученые выделяют несколько путей радикального продления жизни, включая крионику, генную инженерию и регенеративную медицину. Что делать Ученые рекомендуют для продления жизни соблюдать диету, больше двигаться и сохранять оптимизм. Детали В 2022 году ученые благодаря ряду исследований приблизились к решению вопроса продления жизни.
Исследователи из Института Бэбрахама разработали метод омоложения клеток кожи человека на 30 лет. Новый метод, основанный на технологии, которую ученые используют для создания стволовых клеток, решает проблему полного стирания клеточной идентичности. Перепрограммирование останавливается на определенном этапе процесса, это позволяет сделать клетки биологически моложе, но при этом позволяет восстановить их специализированные клеточные функции. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. Ученые из Кембриджского университета изучают голых землекопов, чтобы найти способ предотвращать болезни, такие как рак и артрит, и замедлить старение. Эти животные привлекли исследователей тем, что живут значительно дольше, чем большинство существ подобного размера, а также почти не болеют. Специалистам уже удалось выяснить, почему кожа этих грызунов невосприимчива к кислоте: животные обитают большими колониями в норах под землей, где выдыхаемый ими углекислый газ накапливается и вступает в реакцию с влагой, образуя углекислоту.
Это заставило их эволюционировать, чтобы кислота не причиняла им боли.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии.