Призыв поддержали ученые и специалисты по этике из семи стран, в том числе авторы технологии редактирования генома CRISPR/Cas, Фэн Чжан и Эммануэль Шарпентье. Компания Profluent представила новаторский проект OpenCRISPR – первый в мире открытый редактор генов на основе ИИ, который поможет точно редактировать человеческий геном. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома.
Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент
Когда несколько лет назад появился мгновенно ставший популярным инструмент генетического редактирования генома CRISPR/Cas, казалось, что человечество сможет наконец справиться с наследственными болезнями. Швейцарские учёные революционизировали метод редактирования генома CRISPR-Cas, значительно расширив его возможности. Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может. Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
Ученые из Гарварда опубликовали описание нового подхода к редактированию генома, который позволяет делать любые однонуклеотидные замены и более крупные вставки и делеции, но отличается от классического CRISPR/Cas9-редактирования большей. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. Как ученые научились редактировать геном. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Новости Интерфакс.
Нейросеть отредактировала человеческий геном
Одним из главных организаторов конгресса является Институт цитологии и генетики СО РАН, который входит в состав Курчатовского геномного центра мирового уровня и активно занимается разработкой генетических технологий для сельского хозяйства, медицины и биотехнологической промышленности.
В нем примут участие более 250 ученых из 11 стран. Участники обсудят, как редактирование генома можно использовать в изучении механизмов социально значимых болезней, таких как онкологические и сердечно-сосудистые заболевания, а также оценят существующие возможности использования этих технологий для исправления опасных мутаций в ДНК. Как отметил председатель оргкомитета конгресса, профессор Сурен Закиян, за последние 20—30 лет в области молекулярной и клеточной биологии произошли по-настоящему революционные перемены.
Достаточно снабдить его молекулой-образцом. Белок начнет измельчать нужный участок, независимо от того, кому тот принадлежит. Более того, технология позволяет не только удалять гены, но и вставлять на их место новые, исправленные в лаборатории. Метод позволил заменять гены в течение нескольких дней. Генетики смогут использовать «редактор» при лечении наследственных заболеваний и онкологии. Например, он позволит вырезать гены, связанные с раком молочной железы и яичников. Также возможно удалить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию. В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ. Ученые смогут наделить растения устойчивостью к засухе, стрессу, сделать их более питательными и вкусными.
Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat, или CRISPR, использует белки бактерий для взаимодействия с генетическим кодом, в то время как цинковые пальцы вырабатываются исключительно в организмах людей. Такие "чужеродные" белки могут вызвать активацию иммунной системы пациентов, в результате чего она может атаковать их как любую другую инфекцию и стать причиной опасного воспаления. Авторы считают, что цинковые пальцы могут быть более эффективными инструментами генной терапии, чем CRISPR, поскольку они более компактны и не подвергают иммунную систему дополнительному риску. Кроме того, цинковые пальцы гораздо проще доставить к нужным клеткам пациента. Читайте также: Астрономы опубликовали гигантскую карту Млечного Пути с 3,32 миллиардами небесных объектов. Перед тем как изменить последовательность кодирования гена в клетках человека, учёные создали специальный "контрольный" цинковый палец. Это было сделано для проверки кода компьютерного искусственного интеллекта. Кроме того, они изготовили несколько цинковых пальцев, способных изменить способ присоединения транскрипционных факторов к целевой последовательности гена и способ экспрессии последнего. Таким образом было доказано, что новая технология может быть использована для коррекции эпигенетических нарушений. Ученые могут оказаться от технологии CRISPR благодаря новой, более эффективной и безопасной методике редактирования генов с помощью цинковых пальцев, разработанных искусственным интеллектом. На рисунке представлен комплекс из трех "цинковых пальцев" Egr1 синий и ДНК красный. Ионы цинка показаны зеленым цветом. Wikipedia, Nature Biotechnology.
Новости по теме: редактирование генома
Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН нашли способ модифицировать систему редактирования генома для повышения эффективности распознавания нужной мишени и снижения воздействия на нецелевую ДНК. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами. Об итогах и будущем экспериментов, имеющих отношение к редактированию генома высших организмов, дискутируют в Новосибирске специалисты из 11 государств. Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома.
ИИ могут задействовать в изменении генома человека
Искусственный интеллект помогает расшифровывать рентгеновские снимки, делать заключение по анализам крови, предлагать возможные диагнозы и варианты лечения пациентов. Также ИИ может высчитывать возможность возникновения у человека того или иного заболевания. Специалисты утверждают, что машина в некоторых случаях может заметить то, что упускает человек ввиду своей не совершенности. При этом ИИ должен работать непосредственно под контролем людей.
В конце прошлого года интерес к дискуссии дополнительно подогрело скандальное применение этой технологии в Китае. Это не мешает опытам по созданию новых трансгенных организмов, но избыточно и даже вредно для медицинских целей. Зачастую исправление того или иного гена требует точечного удаления или замены всего одного нуклеотида, а разрезание нити ДНК часто приводит к нежелательным мутациям.
Поэтому молекулярные биологи активно изучают другие ферменты, менее универсальные, но более безопасные для человека и животных. Яркий пример таких веществ — так называемые эндонуклеазы, ферменты, часть которых была открыта в Институте теоретической и экспериментальной биофизики РАН в Пущино.
Чтобы расширить возможности праймированного редактирования, ученые дополнили pegRNA «сенсорным» сайтом. Этот сайт, по задумке исследователей, должен быть специфичным для конкретного варианта и повторять естественную архитектуру целевого участка. Он позволяет конструировать pegRNA для тысяч генетических вариантов и одновременно генерировать для них сенсорный сайт. Новый подход к скринингу направлен на выявление мутантных вариантов, встречающихся у пациентов, и описание их функциональной роли. Праймированное редактирование позволяет вносить мутации в эндогенный TP53, а его модификация повышает точность нацеливания системы редактирования. Credit: Nature Biotechnology, 2024. DOI: 10.
Эту библиотеку они протестировали на клетках аденокарциномы легкого человека.
Несколько детей наблюдаются уже в течение 5 месяцев, и результаты говорят о том, что их развитие соответствует норме их возраста. Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин.
Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии.