Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. Генная и клеточная терапия», который пройдет 19-21 сентября 2024 года в г. Санкт-Петербурге.
Последние комментарии
- «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
- Genotarget – Telegram
- Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
- Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
- FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
«К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. заявил доктор Макларен. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
Ученые разработали генную терапию для лечения детской лейкемии 13 февраля 2018 года Американские эксперты одобрили лечение, которое генетически обрабатывает собственные клетки крови пациентов, превращая их в «армию убийц», способных искать и уничтожать детскую лейкемию. Терапия под названием CAR-T была разработана фармацевтической компанией Novartis Pharmaceuticals и Университетом Пенсильвании, знаменуя собой новую эру в лечении рака.
Главное действующее вещество — РНК-молекула сепофарсен. Оно увеличило количество гена CEP290 в фоторецепторах глаза и улучшило работу сетчатки при дневном свете. Молекулу вводили внутрь глаза путем инъекций каждые три месяца. Результаты оказались ошеломляющими. У 10 человек зрение вернулось полностью, а 11-му человеку для этого хватило одной-единственной инъекции.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата для лечения этой наследственной болезни. Предстоит проверить, можно ли перенести генный материал в клетки печени больного, чтобы в организме заработал процесс свертывания крови. Гемофилия — это нарушение свертываемости крови.
Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина.
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду! Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток. «К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание.
Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества
- Новости генной терапии
- ПОДПИСАТЬСЯ НА РАССЫЛКУ
- Лекарства от этого заболевания пока не существует
- Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию -
- Немецкий концерн Bayer приобрел передовые технологии генной терапии | Пикабу
Блог Genotek
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. |
| Upstaza: Новая генная терапия поможет детям с редким генетическим заболеванием ходить и говорить | В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. |
| «Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины | Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. |
| Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных | Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. |
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
Источник: РИА Новости. Биологи из Новосибирска впервые применили генную терапию для снижения давления в кровеносной системе крыс, страдающих от гипертонии, понизив его на 2-3 недели после всего одного приема лекарства, говорится в статье. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду! Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. Генная и клеточная терапия», который пройдет 19-21 сентября 2024 года в г. Санкт-Петербурге. Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ. Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков.
Президент РФ Владимир Путин отметил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Практическая работа в «Сириусе» уже ведется.
И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории «Сириус», где производство и потребности пациентов будут синхронизированы. То есть ученые «Сириуса» будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Здесь же этот препарат будет производиться, реализуя своеобразную модель «производственной аптеки», которая не будет требовать запуска массового производства. Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года.
Функцию вектора выполняет капсид — белковая оболочка некоторых вирусов. Важно отметить, что данный вектор получен в лабораторных условиях с использованием различных биоинженерных технологий. Основные задачи, которым должен отвечать вектор, это родство к тканям-мишеням, чтобы достичь органа, в котором есть генетически обусловленные нарушения, низкая иммуногенность, означающая, что организм не будет синтезировать против него антитела в большом количестве, а также высокая способность проникать в клетки-мишени и передавать в ядра клеток здоровый ген. При гемофилиях A и B нормально функционирующий ген должен быть доставлен в клетки печени, поскольку именно они вырабатывают белки, необходимые для свертывания крови. При этом исходный генетический материал, который находится в ядрах клеток, не меняется. Это означает, что мутировавший ген сохраняется в генетическом материале организма и может передаваться потомству. При других заболеваниях, например, при мышечной дистрофии Дюшенна, основной целью являются клетки мышечной ткани. Текущие клинические исследования оценивают прежде всего безопасность генной терапии.
Поскольку генная терапия является новым методом лечения, сейчас нельзя определенно говорить обо всех рисках, которые могут возникать при ее применении, однако медицинские исследователи, учреждения и регуляторные органы работают над тем, чтобы применение генной терапии было как можно более безопасным. Несколько уровней оценки протокола генной терапии и контроль во время проведения гарантируют, что вопросы безопасности являются приоритетом при планировании и проведении исследований. К исследованиям по генной терапии мировые научные и медицинские сообщества относятся с особым вниманием, так как очень важно быть уверенными в том, что инновационный метод лечения от генетических заболеваний не только эффективен, но и безопасен как для самого пациента, так и для его будущего потомства. Для того чтобы оценить риски генной терапии, в первую очередь необходимо разобраться в том, как устроена генная терапия. У некоторых пациентов генная терапия вообще не работает. Кроме того, пока неясно, в течение какого времени сохраняется эффект генной терапии. Задача генной терапии состоит в том, чтобы доставить новый ген в конкретные ткани человеческого организма с помощью определенного вектора, однако вирусные векторы могут доставить ген также в другие клетки, которые не являются мишенями, что потенциально способно нанести вред или стать причиной другого заболевания. В настоящее время с помощью долгосрочных исследований изучается вероятность того, что генная терапия ухудшит состояние органов или тканей-мишеней.
Нейтрализующие антитела, связывающие генный вектор, могут подавлять генную терапию. Эти антитела могут связываться с капсидами и предотвращать трансдукцию.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты.
Курсы валюты:
- Подписка на дайджест
- На пути к новым генным терапиям
- Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
- Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
- Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
- В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
| Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии | Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. |
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты. |
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Наука и жизнь | Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. |
| Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию - | В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. |
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. |